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全球首个!FDA批准了一种脂肪肉瘤患者新药!

2016/02/05 来源:生物探索
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导读
1月28日,FDA批准了Halaven(eribulin mesylate,甲磺酸艾日布林)用于治疗不能手术切除或晚期(转移性)脂肪肉瘤患者,迄今为止,Halaven是首个也是唯一一个在III期临床中治疗晚期或复发性和转移性软组织肉瘤(STS,平滑肌肉瘤、脂肪肉瘤)表现出总生存期(OS)受益的单一制剂系统疗法。


软组织肉瘤(STS)是一种癌细胞生长在体内软组织中的疾病,包括肌肉、肌腱、脂肪、血管、淋巴管、神经以及关节周围组织,而脂肪肉瘤是一种生长在脂肪细胞中的特定类型的STS。STS几乎可在体内任何部位生长,但最常见于头部、颈部、臂部、腿部、躯干和腹部。


脂肪肉瘤是成人最常见的软组织肉瘤,也可见于青少年和儿童。脂肪肉瘤通常体积较大,一般为深在性、无痛性、逐渐长大的肿物,最常发生于下肢(如腘窝和大腿内侧)、腹膜后、肾周、肠系膜区以及肩部。在不同部位的发生率主要取决于该肿瘤的亚型,包括非典型性脂肪瘤性肿瘤/高分化脂肪肉瘤,去分化脂肪肉瘤,黏液样脂肪肉瘤,多形性脂肪肉瘤,混合型脂肪肉瘤。

1月28日,FDA批准了Halaven(eribulin mesylate,甲磺酸艾日布林)用于治疗不能手术切除或晚期(转移性)脂肪肉瘤患者,该药物被获准用于曾接受含有蒽环类药物化疗的患者。

迄今为止,Halaven是首个也是唯一一个在III期临床中治疗晚期或复发性和转移性软组织肉瘤(STS,平滑肌肉瘤、脂肪肉瘤)表现出总生存期(OS)受益的单一制剂系统疗法。继之前获得FDA批准用于转移性乳腺癌之后,此次批准也标志着FDA基于统计学显著改善的总生存期(OS)数据所批准的Halaven的第二个适应症。

据美国国立癌症研究所(National Cancer Institute,NCI)资料,2014年美国新确证STS患者约为12000例。Halaven的有效性和安全性在纳入143例受试者的临床试验中得到评价。这些受试者均为不能手术切除或已经扩散至周围淋巴结(局部晚期)或身体其他部位(转移性)的晚期脂肪肉瘤患者,他们已经接受过化疗。受试者接受Halaven或另外一种化疗药物达卡巴嗪治疗,直到他们的疾病扩散或不能耐受药物副作用为止。

FDA药品评价与研究中心血液与肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur博士称:“Halaven是首个获准用于脂肪肉瘤的药物,该药物被证实可改善患者生存时间。FDA审评的临床实验数据表明,Halaven可延长总体生存期约7个月,为患者提供了具有临床意义的药物。”

Halaven是一种软海绵素类(halichondrin)微管动力学抑制剂,具有新颖的作用机制,该药是唯一的一种单药化疗药物,由卫材内部发现和开发,于2010年首次获FDA批准用于转移性乳腺癌的治疗;其严重副作用包括可增加严重感染风险甚至死亡的白细胞计数下降,四肢麻木、刺痛(神经炎),胎儿发育损害以及可导致死亡的心率改变(QTc间期延长)。

FDA授予Halaven优先审评资格,优先审评旨在促进和加快那些有可能使患有严重或危及生命疾病患者获益的药物开发和审评。此外还被授予孤儿药资格认定,孤儿药资格认定可获得诸如税收抵免、使用者费用豁免以及市场独占权等激励政策,以扶持和鼓励罕见病治疗药物的开发。

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