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CRISPR首次编辑人类基因项目将启动,用于治疗失明

2015/11/09 来源:生物探索
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导读
上周在剑桥举行的EmTech会议上, Editas公司CEO Katrine Bosley 表示,该公司计划在2017年开启CRISPR治疗失明的临床试验。如果Editas执行该计划,那么这项研究将是CRISPR编辑人类DNA的首个例子。


上周在剑桥举行的EmTech会议上, Editas公司CEO Katrine Bosley 表示,该公司计划在2017年开启CRISPR治疗失明的临床试验。如果Editas执行该计划,那么这项研究将是CRISPR编辑人类DNA的首个例子。

CRISPR技术发明至今仅有三年,但精确性和廉价性使其传遍全球生物学实验室。如今科学家们已使用它来编辑猴子等动物,至于用来编辑人类基因,还存在很大的争议。

如同Intellia Therapeutics和CRISPR Therapeutics公司,Editas是基于CRISPR的初创公司,这些公司已开始使用该技术来修正影响儿童及成年人的DNA缺陷。Bosley 表示,由于CRISPR可以修正受损基因,有望用其来治疗由基因缺陷造成的几千种遗传疾病,其中大部分疾病目前无法治愈,如亨廷顿氏舞蹈病和囊性纤维化。

以雷伯氏先天性黑内障为目标

此次,Editas将尝试利用CRISPR来治疗一种罕见的眼疾雷伯氏先天性黑内障,这种疾病影响视网膜的感光细胞。雷伯氏先天性黑内障患者天生只能看到大且明亮的物体,这些患者在婴儿时期就被诊断患病,他们的视力低下到与失明无差异。

宾夕法尼亚大学医学院视网膜和眼部疗法主任Jean Bennet说,“此次Editas所选取的目标在美国大约只有600人,他们选择的目标是神奇的,因为这种疾病特征比较容易校正。”

Bosley说,“Editas此次目标选择的部分原因是CRISPR容易解决该疾病的致病缺陷,导致该疾病的确切错误基因是已知的,而且利用基因治疗眼睛也比较方便。但仍存在的疑问是基因编辑如何在视网膜上工作以及DNA的改变是否会产生副作用?”

Editas计划以CRISPR作为此次基因疗法的核心技术。此次治疗将携带CRISPR组件的DNA病毒载体注入视网膜中,同时还包含一个能精准切割基因的蛋白。Bosley表示在进行人类试验之前Editas仍需要在实验动物体内进行大量的测试。

该试验为CRISPR编辑人类基因的首例,但并非基因编辑技术临床研究首例

虽然Editas的研究可能是CRISPR编辑人类基因的首例,但这不是首个利用基因编辑技术的临床研究,目前一种旧的基因编辑方法zinc fingers已用于艾滋病的治疗,但CRISPR的通用性和易用性使之有望超越之前的基因编辑技术。

理论上基因编辑可以用来修复身体中任何有缺陷的基因,但在实践中很难在大多数细胞中进行DNA修复,例如大脑细胞。眼睛是个例外,因为医生可以直接在视网膜下进行治疗。

Bennett说,目前,费城生物公司Spark Therapeutics已利用基因疗法来治疗雷伯氏先天性黑内障,他们将一个完整、健康的基因添加到眼细胞中,通常情况下,基因疗法只能添加基因,而不是编辑。

雷伯氏先天性黑内障有几种不同的基因导致,因而基因治疗的标准会不一致。因为所需要的CEP290基因太大以至没有合适的病毒载体。由于靶向异常罕见的疾病,Editas的测试可能更容易获得批准,然而这种治疗的最终成本也非常高。

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