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Molecular Therapy:7篇最经典的文章 | ASGCT 2017

2017/05/13 来源:生物探索
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导读
近期,《Molecular Therapy》期刊推出引用最多或者影响深远的7篇学术文章,展示了基因治疗、细胞治疗的发展历程。


上周,美国基因与细胞治疗协会(ASGCT)20周年年会顺利举办,超2400位研究学者聚集在华盛顿,共同交流和学习最新的临床研究和技术进展。ASGCT旗下的《Molecular Therapy》期刊借此契机,回顾了引用最多或者影响深远的7篇学术文章。

这7篇经典论文排序并无轻重之分,它们呈现了基因治疗、细胞治疗的发展历程:

第一篇:当免疫疗法出错

Case Report of a Serious Adverse Event Following the Administration of T Cells Transduced With a Chimeric Antigen Receptor Recognizing ERBB2

《Molecular Therapy》引用最多的文章揭示了一个让人警醒的故事,引发了生命医学界对免疫治疗转向临床应用的深度思考和讨论。

文章一作Richard A. Morgan及其团队发现,即便CAR-T细胞经过特殊设计并展现出积极的成效,但是仍然出现了不幸:一名患者在静脉注射免疫细胞15分钟后发生呼吸困难症状,在治疗后的第5天后离世。

“CAR-T细胞是癌症免疫治疗的主力军之一,具有较强的抗肿瘤活性。CAR-T细胞只能攻击表达靶向抗原的细胞。”纪念斯隆-凯特琳癌症中心免疫学家Michel Sadelain表示,“这一篇文章强调了选择安全的肿瘤特异性抗原的重要性。”

第二篇:聚乙烯亚胺(PEI)转染并不“安全”

A two-stage poly(ethylenimine)-mediated cytotoxicity: implications for gene transfer/therapy

10年前,聚乙烯亚胺(PEIs)是基因治疗应用最多的非病毒转染因子。但是,曾任职于布莱顿大学(现在杜伦大学)的S. Moein Moghimi团队却发文表明,PEI会启动细胞凋亡通路,杀死人类细胞,

“最初,我们的发现饱受质疑,大家都不愿意接受这一结论。” Moghimi表示,“几年后,大家开始意识到问题的严重性,并接受我们的结果。科学家们开始寻求更好的转染选择,研究改进版PEI聚合物,以便更安全的实现转染。”

第三篇:罕见皮肤病的基因修正

TALEN-based Gene Correction for Epidermolysis Bullosa

明尼苏达大学的Mark Osborn 、Jakub Tolar带领团队完成了这一篇文章。他们研发出一种新的方式,能够修复大疱性表皮松解症患儿皮肤细胞的遗传缺陷。研究团队首次利用TALEN方法靶向人类基因组中的致病基因。Jakub Tolar表示:“我们能够将基因工程技术应用于多种类型的细胞,从而治疗多种疾病。”


第四篇:miRNA类似物靶向治疗肺癌

Systemic Delivery of Tumor Suppressor microRNA Mimics Using a Neutral Lipid Emulsion Inhibits Lung Tumors in Mice

世界各地很多实验室致力于利用microRNAs靶向治疗癌症,他们试图寻找有效、安全的方法将microRNAs运输进入肿瘤细胞,从而发挥治疗作用。Frank Slack和Andreas G. Bader带领团队发现,置于富含脂质液体中的microRNA类似物可以注入肺癌小鼠体内,并减少肿瘤60%的大小。

microRNAs类似物通过引入两个肺癌组织丢失的肿瘤抑制基因而发挥抗癌作用。研究团队发现,这一治疗策略结合放化疗时,可以避免常见的副作用。

第五篇:囊泡运输microRNAs进入肿瘤细胞

Systemically Injected Exosomes Targeted to EGFR Deliver Antitumor MicroRNA to Breast Cancer Cells

另一种助力核酸治疗癌症的方法来源于东京医科大学Masahiko Kuroda团队的概念性验证研究。他们将microRNA(靶向关闭乳腺癌细胞的肿瘤生长因子)“打包”进入囊泡中,随后将囊泡注入小鼠体内。结果显示,小鼠乳腺癌明显缩小。

虽然结果让人兴奋,但是治疗用的囊泡会聚集在小鼠肝脏组织,并没有被清除。2013年文章发表以后,研究团队一直在改善这一治疗方法,目前它正朝着临床试验的方向前进。

第六篇:CRISPR VS TALENs编辑人诱导性多能干细胞(iPSCs)

Efficient and Allele-Specific Genome Editing of Disease Loci in Human iPSCs

诱导性多能干细胞和CRISPR/Cas9技术是注定要相遇的。美国约翰•霍普金斯大学医学院的Linzhao Cheng和Zhaohui Ye带领团队揭示,CRISPR技术能够编辑人类诱导性多能干细胞(iPSCs)的3个基因,其中有2个是与疾病相关的突变位点。而且,CRISPR编辑精准程度稍强于TALENs技术。这一研究证实CRISPR / Cas9技术可以安全、精确地应用于人类干细胞。

第七篇:利用Lipoplexes 和 polyplexes转染DNA

Role of clathrin- and caveolae-mediated endocytosis in gene transfer mediated by lipo- and polyplexes

脂质体(Lipoplexes)、聚合体(polyplexes)是基因治疗中包装DNA的非病毒方法。它们不会引起宿主的免疫反应。Massimo Conese带领研究团队揭示这两种复合物的基础生物学,并演示了脂质体和聚合体进入细胞的过程。研究人员认为,他们的研究将有助于克服基因转染过程的障碍。

参考资料:

7 Molecular Therapy classics to read for ASGCT 2017

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