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全球最贵基因药将无奈退出市场!

2017/04/27 来源:科技日报
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导读
格利贝拉(Glybera)是第一个在西方国家获准上市的基因药物,用于治疗罕见性遗传病——脂蛋白脂肪酶缺乏症(LPLD)。但据《麻省理工技术评论》杂志网站近日报道,这一历经25年研发才艰难问世的药物,即将因定价太高和需求不足而退出市场。

格利贝拉(Glybera)是第一个在西方国家获准上市的基因药物,用于治疗罕见性遗传病——脂蛋白脂肪酶缺乏症(LPLD)。但据《麻省理工技术评论》杂志网站近日报道,这一历经25年研发才艰难问世的药物,即将因定价太高和需求不足而退出市场。


开发这一药物的荷兰著名生物技术公司UniQure上周发表声明称,欧盟授权该药的上市期限今年10月将到期,届时不会重新申请延期。

公司对此给出的理由是,该药的市场需求非常受限,未来几年有财力使用该药的病人也不会明显增加。格利贝拉2012年获得欧盟药物管理机构批准并于2014年上市,对经历系列挫败和安全质疑的基因疗法来说,是具有里程碑意义的重要事件。但该药物当时的定价超乎了人们的想象,其一次疗程价格高达100多万美元,开创了现代处方药价格新纪录,也为其后来“有价无市”的市场表现埋下了隐患。

脂蛋白脂肪酶缺乏症又名家族性高乳糜微粒血症,因患者血液无法承受任何脂肪颗粒,各种急性胰腺炎反复发作,非常痛苦甚至危及生命。在格利贝拉问世之前,针对该病并无特效药物,只能通过饮食方法控制血脂浓度。而格利贝拉通过一种腺相关病毒(AAV),将产生功能性脂蛋白脂肪酶的基因递送到患者骨骼肌,患者接受治疗后胰腺炎发病率大大降低,并可以放松饮食限制,提高生活质量。

但由于药价太高,医保机构对该药使用费用的相关报销设置了重重障碍,目前只有一位患者接受了该药治疗。

麻省理工学院生物医药创新中心专门研究欧洲药物定价机制的专家凯西•奎因表示,脂蛋白脂肪酶缺乏症患者人数本来就不多,每百万人才有一人患病,再加上公众对其效用的质疑一直存在,“一针百万”的定价缺乏充足的论证。“格利贝拉的失败并不意味着其他基因疗法也会陷入类似麻烦,但这或将引来业界对基因药物定价机制的深刻反思。”奎因说。

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