贝康招聘
威斯腾促销
安诺优达携手中科院遗传所共同举办基因组学研讨会,想不想免费参加?

患儿新希望!FDA批准首个杜氏肌营养不良症激素药物

2017/02/13 来源:药明康德
分享: 
导读
近日,美国FDA宣布批准Marathon Pharmaceuticals的Emflaza(deflazacort)上市,治疗5岁及以上的杜氏肌营养不良症患者。这也是首个经FDA批准,用来治疗杜氏肌营养不良症的皮质类固醇药物。


近日,美国FDA宣布批准Marathon Pharmaceuticals的Emflaza(deflazacort)上市,治疗5岁及以上的杜氏肌营养不良症患者。这也是首个经FDA批准,用来治疗杜氏肌营养不良症的皮质类固醇药物。

杜氏肌营养不良症是肌营养不良症最常见的类型。由于缺乏对肌纤维功能至关重要的dystrophin蛋白,患者的肌细胞无法保持完整,导致病变。据统计,全球平均每3600个新生男婴中,就有一人罹患此病。该疾病的症状通常会在三五岁时出现,并逐渐恶化。到青少年时期,患者会由于肌肉的无力或萎缩,导致行走能力逐渐丧失。到20-30多岁,患者往往会出现足以威胁生命的心脏和呼吸系统疾病症状。

去年9月,FDA批准了首个杜氏肌营养不良症药物Exondys 51,治疗dystrophin基因的第51号外显子确诊出现突变的患者。这些患者大概占所有杜氏肌营养不良症患者比例的13%。对于其他患者来说,他们仍然需要有效的治疗手段。

▲Marathon的在研产品线(图片来源:Marathon官网)

近日获批的deflazacort是一种有望治疗更多患者群体的皮质类固醇,它之前曾获得了FDA颁发的优先审评资格、快速通道资格、以及孤儿药资格。在全球,这类激素是常见的杜氏肌营养不良症治疗手段。在一项有196名5-15岁男性患者参与的临床试验中,deflazacort的疗效得到了确认。在治疗的第12周,接受治疗的患者肌肉强度比对照组的患者有显著提升。在为期52周的试验中,这些患者一直保持着良好的平均肌肉强度。在另一项有29名男性参与,为期104周的长期试验中,研究人员评估了患者的肌肉强度表现。与安慰剂相比,deflazacort展现了多项优势。此外,使用deflazacort的患者行走能力看似更晚丧失,这一点还有待进一步验证。基于这些数据,FDA对deflazacort亮了绿灯。

“这是治疗广大杜氏肌营养不良症患者群体的首个疗法,”FDA药物评估与研究中心神经产品部的负责人Billy Dunn博士说道:“我们希望它能造福众多患者。”

参考资料:

[1] FDA approves drug to treat Duchenne muscular dystrophy

[2] Marathon Pharmaceuticals官方网站

本网站所有注明“来源:生物探索”的文字、图片和音视频资料,版权均属于生物探索所有,其他平台转载需得到授权。本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的,且明确注明来源和作者,不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(editor@biodiscover.com),我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点,不代表本站立场。