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【声音】国家“千人计划”专家“两会”建言罕见病药研

2016/02/26 来源:医药经济报 /郑维义
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导读
在近日召开的国务院首次猴年常务会议上,医药行业的发展又一次成为讨论主题。会议确定,要瞄准群众急需,加强原研药、首仿药、中药、新型制剂、高端医疗器械等研发创新,加快肿瘤、糖尿病、心脑血管疾病等多发病和罕见病重大药物产业化。我们欣喜地看到,国家首次将罕见病药物产业化概念提出来了。


在近日召开的国务院首次猴年常务会议上,医药行业的发展又一次成为讨论主题。会议确定,要瞄准群众急需,加强原研药、首仿药、中药、新型制剂、高端医疗器械等研发创新,加快肿瘤、糖尿病、心脑血管疾病等多发病和罕见病重大药物产业化。我们欣喜地看到,国家首次将罕见病药物产业化概念提出来了。

近几年来,罕见病越来越受到各界重视,有关罕见病方面的好消息不断传出。特别是国家卫计委于2015年12月24日成立了“罕见病诊疗与保障专家委员会”,其中首要的职责就是研究提出罕见病定义及病种范围。该委员会由多名相关领域专家组成。上海市卫计委则于2016年2月5日发布了《上海市主要罕见病名录(2016版)》,该名录明确将56种疾病列为上海市的罕见病,成为全国首个发布罕见病名录的省市。前几年,青岛市已将某些孤儿药列入特殊医保报销名录,是第一个可以将部分罕见病用药进行医保报销的城市。今年初,浙江省也将几个罕见病列入医保报销名录……所有这些,都给罕见病患带来希望。

国外优惠政策

当前的问题是,由于国内还没有明确的罕见病定义,当然也谈不上相对应的药物研发的国家支持的具体政策和措施。由于市场小,研发难度大,国内几乎没有任何企业在开展孤儿药物的研发,甚至也没有几家药厂在做孤儿药仿制药的开发。反观国际市场,孤儿药这十年来越来越多地受到药厂青睐。

这几年,FDA每年批准上市的新药中,孤儿药所占比例至少在30%以上,去年更是达到47%,接近一半。这主要是因为欧美对孤儿药研发有相应的鼓励和支持法规和政策,而且美国在孤儿药定义上是最宽泛的,只要在当年发病人数少于20万的,都可以被授予孤儿药标签。美国在1983年《孤儿药法案》通过后,上市孤儿药数目从1983年前的不到10个,到目前有近500个,但这对于近7000种罕见病来说还是有很大的空间去努力。

国外的优惠政策在以下多方面都有所体现:一是审评上有绿色通道,可以加快审批;二是税收上有支持,在美国,临床试验费用中有50%可以税收返还;三是专利保护,有7年独占权;四是在市场准入和定价上更加考虑药厂的研发投入,定价机制更加合理;五是在药物可及性上,由保险公司报销。

建言国内药研

以上这些在孤儿药研发方面的成功经验可以借鉴。三十多年的改革开放,让中国成为全球第二大经济体,国家实力大增,国家有能力去帮助罕见病患者。值此,在全国“两会”召开前夕,笔者代表中国孤儿药创新联盟对中国孤儿药研发提出以下建议:

1.尽快制定国家罕见病定义,建议采取美国的做法,以发病人数在10万人以下作为中国定义。

2.孤儿药审报采取绿色审评通道,临床试验采取报备制,二个月之内如无回复即可开展。

3.对孤儿药研发相关费用采取50%的税收优惠政策。

4.孤儿药上市后,能够直接进入国家孤儿药报销目录,价格由国家和企业共同制定,保护企业研发的积极性。

5.孤儿药的销售采取直销模式,病人直接从药厂直购,减少流通环节。

6.报销采取医保+商保+国家补贴的方式,让所有的罕见病患者用得起药。

7.鼓励孤儿药仿制药的开发,制定特殊政策予以审批,市场准入和定价的支持。

8.对国内外首个孤儿药,可以特殊批准欧美和日本批准上市的产品在国内同步上市。

以上是我们的建议,希望在目前各界对罕见病和孤儿药前所未有的支持的大环境下,国家积极出台具体支持孤儿药研发的法规和政策,调动国内药企对孤儿药研发的积极性,为国内广大罕见病患提供“吃得起的孤儿药”,为拯救罕见病患者的生命和改善患者的生活状况开展积极的行动。

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