安诺转录组文章6连发,666~
做实验,得iPhone!
2018全球硬科技创新大会生物技术论坛

ASH年会聚焦:飞速前行的“癌症免疫疗法”

2014/12/16 来源:生物探索
分享: 
导读
12月6号-9号在旧金山举行的美国血液学会会议上,癌症免疫疗法可谓是占领了很多新闻的头条,其中嵌合抗原受体T细胞免疫疗法(CAR-T)更是在会议中大放异彩。会议中除了公布了多项CAR-T领域的喜人研究成果,更是让那些已经抢占了CAR-T领域的公司再次吸引了无数投资者的眼球。


当免疫学家Michel Sadelain在2007年推出他的第一个由基因工程技术改造的抗癌T细胞试验时,很难找到愿意参与的病人。当时的小鼠研究表明,从患者体内分离出的T细胞经过基因工程改造后,再输回患者体内能够对癌细胞发挥作用。

当时,同行们都不支持在病人身上使用这种听起来像科幻小说一样的疗法。不过,Sadelain并不责怪他们;因为在他自己看来,这也是非常疯狂的。然而,经过了几年的发展,现在招募肿瘤免疫疗法的志愿者已经不像当初那么困难了。

12月6号-9号在旧金山举行的美国血液学会(American Society of Hematology,ASH)的会议上,癌症免疫疗法可谓是占领了很多新闻的头条,其中嵌合抗原受体T细胞免疫疗法(Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy,CAR-T)更是在会议中大放异彩。

2011 年 8 月,宾夕法尼亚大学 Perelman 医学院的Carl H.June 博士带领的研究小组曾报道了一项的早期临床研究,他们利用CAR-T治疗三名成人慢性淋巴白血病患者。其中两名患者在接受治疗 2年后仍处于缓解期,开创了癌症细胞治疗的新纪元。


CAR-T研究喜讯不断

在今年的ASH会议上,Sadelain和同事报告了使用CAR-T可将所有6名淋巴瘤患者所有癌症表现全部去除的研究。Carl H.June 也证明靶向CD19的T细胞可将23名慢性淋巴细胞白血病患者中9名患者的癌细胞明显减少。30名恶性急性淋巴细胞白血病的患者,经过嵌合抗原受体T细胞治疗后,27名患者癌症症状完全消失,经过这些工程T细胞治疗后2年在患者血液中仍然能检测到工程细胞。

此外, 其它一些 CAR 领域学者也与大家分享了他们的研究成果。

来自费城大学的 Stephan Grupp,MD,PhD:六十多位复发急淋(成人与儿童均有)和慢淋患者在接受靶向 CD19 的 CAR-T 细胞治疗后缓解率达 90%。

来自美国肿瘤研究院的 James N. Kochenderfer,MD:13 位患有难治性 B 细胞淋巴瘤的患者在接受靶向CD19 的 CAR-T 细胞治疗后,12 人获得了部分或完全缓解。

多家公司抢占CAR-T领域


过去几年,多家公司已经对CAR-T展开了大规模投资。ASH会议中讨论的癌症免疫疗法包括两种:一种是以细胞为基础的治疗,另一种是抗体为基础的治疗。前者涉及的公司主要包括诺华、Juno、Bellicum、Kite Pharma等。这些公司在早期的研究中都显示出了很好的结果。

目前,诺华(Novartis)在CAR-T领域处于领先地位。今年9月,诺华斥资2000万美元在宾大医学院校园建立一个细胞疗法研究中心(Center for Advanced Cellular Therapeutics,CACT),成为全球首个综合性的CAR-T细胞疗法开发中心,并任命Carl H.June博士作为中心的主任。

10月,诺华进一步扩大对CAR-T细胞疗法的投资,与英国牛津生物医药签署一笔9000万美元的协议,扩展了双方在CAR-T领域的合作。


位于西雅图从事细胞免疫疗法的的新贵公司Juno Therapeutic 是诺华的最大敌人。Juno Therapeutics有JCAR015、JCAR017、和JCAR014三个在研产品处于1/2期临床阶段。11月24日, JCAR015收获了FDA的突破性疗法认定,JCAR015开发用于复发性或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病的治疗。而突破性疗法认定,也意味着JCAR015在相关临床研究中的出色表现获得了FDA的肯定,而FDA在今后的审查中也会给予相应的便利。

基于这样大好的形式,12月9日Juno宣布,公司表示拟打造2014年生物圈内最大IPO,将出售925万股,每股定价15美元到18美元,公开募资1.91亿美金。预计本周,Juno Therapeutic会给出最终定价。

Kite生物制药公司是紧随诺华、Juno Therapeutics之后在CAR-T细胞疗法研究领域的另一个竞争对手。今年6月,只有19名员工的Kite在美国纳斯达克上市,一天之内狂揽1.3亿美金。该公司利用此次参加年会的机会宣布了1.5亿美元的第二轮融资。现在融资的进展已经超过了预期,融资金额进一步上升,在本周就已经达到了1.89亿美元。

休斯顿的Bellicum PharmaceuticASH也是一个T细胞治疗的玩家,上周二表示将出售625万股,每股定价15美元到17美元。该公司也预计在本周进行定价交易。

CAR-T疗法的限制性


这一技术开始也曾经受到学术界质疑,主要问题是对安全性的担心,规模化个性化生产的难度以及管理机构的审核。今年4月,因怀疑存在治疗相关炎症反应导致患者死亡,有4宗CAR-T疗法临床试验被中断。检测发现死亡患者血液中白细胞介素6水平异常增加,这种炎症因子是正常免疫因子,在机体感染时会增加,能促进炎症反应,但是嵌合抗原受体T细胞治疗过程中发生的免疫反应会也会导致炎症反应。经过重新调整方案,增加了更好的检测炎症反应的手段后,这些临床试验重新恢复。

一旦这种技术进入市场,价格可能会非常高。一些投资者的意向价格已经超过骨髓移植(50万美元)。价格如此高,迫使这些公司准备设计一种收费方案,只对使用这种技术有效的患者收取费用。据估计这一治疗方法将会达到年100亿的市场规模。

到目前为止CAR-T细胞疗法的成功还局限于血液肿瘤,我们还需要耐心等待,但制药工业的迅猛发展使我们坚信治愈癌症将不再是梦想。

推荐阅读

ASH Roundup: Immunotherapy Stars, Gene Therapy Leaps Ahead

Immune cells boost cancer survival from months to years

CAR-T免疫疗法,治愈癌症不是梦

备注:文中部分内容来自科学网孙学军博客

本网站所有注明“来源:生物探索”的文字、图片和音视频资料,版权均属于生物探索所有,其他平台转载需得到授权。本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的,且明确注明来源和作者,不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(editor@biodiscover.com),我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点,不代表本站立场。