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首例接受ips细胞治疗的患者将现身日本

2014/09/12 来源:孙学军/科学网
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导读
一名日本眼病患者将成为世界上第一个用诱导干细胞(ips)治疗疾病的人。2006年日本干细胞学家山中伸弥教授因发明ips技术获得诺贝尔生理学和医学奖。手术后将对患者持续观察1年,预试验计划最终需要6例患者。


一名日本眼病患者将成为第一个用诱导干细胞(ips)治疗疾病的人。2006年日本干细胞学家山中教授因为发明ips技术获得诺贝尔生理学和医学奖。卫生部门组织的一个委员会已经对实验安全性进行投票,现在开始实验在程序上已经没有任何障碍。

日本理化研究所发育生物学中心干细胞学家MasayoTakahashi已经为治疗一例黄斑变性患者准备好iPS细胞,和胚胎干细胞不同,iPS细胞来自患者的成体细胞,因此不存在遗传学差异。iPS细胞在体内具有分化成任何细胞的潜力,因此潜在可治疗的疾病类型非常多。发育生物学中心这次的实验具有历史意义,因为这是第一次使用iPS细胞治疗人类疾病。

发育生物学中心刚刚遭受了一场学术不端的影响,编制将会被大量压缩,但在这样的逆境中仍然坚持从事一流研究工作,精神可佳。希望这一消息能给发育生物学中心带来好运气,扭转上半年的倒霉局势。

黄斑变性是视网膜中生长了多余的血管,导致视网膜基础细胞视网膜色素上皮被破坏,进而感光细胞坏死,最终往往导致失明。黄斑变性是国际眼科界公认的最难治疗的眼病之一。目前对于黄斑变性的有效治疗方法并不多,采用干细胞治疗黄斑变性一直是日本等一些国家一直在努力的研究方向。

Takahashi教授首先采集患者皮肤细胞,将这些细胞转化为iPS细胞,然后她将这些细胞诱导为视网膜色素上皮细胞,通过在小玻片上培养后就可以移植给患者。

虽然临床试验的最终目的是确定方法的有效性,但安全性也是临床试验最关心的问题之一。为了开展iPS细胞临床试验,Takahashi教授等已经做好了充分准备。他们用猴子进行的实验,证明来自自体的iPS细胞不会产生免疫排斥反应。另外一种担心是iPS细胞会变成肿瘤,但是Takahashi教授小组在猴子和小鼠实验中没有发现这种现象。

也有一种担心是iPS是否会因为体外诱导导致危险的基因突变,关于这个担心,Takahashi教授小组也考虑到了,他们对iPS细胞进行了基因稳定性检测。根据干细胞临床研究的指南,研究人员在使用干细胞前必须提供安全性检测报告。

Takahashi在19名委员会成员面前展示了这次iPS细胞临床试验的安全性报告。

2012年山中伸弥教授因为iPS细胞技术获得生理学和医学诺贝尔奖。山中伸弥在京都负责领导使用iPS细胞临床试验和应用的研究。Takahashi教授就是在山中伸弥教授带领下工作的。日本厚生省拒绝《自然》记者希望了解关于Takahashi教授展示的遗传学数据。

按照计划,几天后iPS细胞将被移植给一名患者。根据一名日本理化研究所内部员工的消息,大部分日本媒体估计本月能实施试验,手术将由来自发育生物学中心附近的生物医学研究与创新研究所的一名外科医生负责。手术后将对患者持续观察1年,预试验计划最终需要6例患者。

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