全球首个早衰症治疗药物获FDA批准,死亡率降低77%!
2020/11/24
美国FDA批准了首个用于治疗早衰症的药物。

近日,Eiger公司宣布,其开发的ZokinvyTM(lonafarnib)获得美国FDA批准,用于治疗12个月及以上患有早年衰老综合症(HGPS或早衰症)和早衰样核纤层蛋白病(PL)的患者。这是美国FDA批准的首个用于治疗早衰症的药物。


早衰症,全称为“早年衰老综合症(Hutchinson-Gilford Progeria syndrome)”,又称儿童早老症,是一种遗传疾病。患病儿童的身体衰老速度较正常快5至10倍,患者样貌像老人,器官快速衰退,导致生理机能下降。患病儿童一般只能活到7至20岁,大部分都会死于衰老疾病,如心血管病,而目前尚无有效治疗方法,只能靠药物针对治疗。

lonafarnib是一种首创的、口服法尼基转移酶抑制剂(FTI),可阻断早衰蛋白的法尼基化,其已在早衰症儿童和年轻人中显示出统计学上显著的生存获益。一项观察性队列研究评估了接受lonafarnib单药治疗的早衰儿童(n = 63)和未接受lonafarnib治疗的早衰儿童(n = 63)的死亡率。这些接受治疗的儿童按性别、年龄和居住地区与未接受治疗的患者相匹配。用lonafarnib单药治疗的剂量为150 mg / m 2,每天两次。


ZokinvyTM(lonafarnib)阻止了导致早衰的早衰蛋白产生(来源:Eiger官网)

在该分析中, 63例接受Lonafarnib治疗的患者有4例死亡(6.3%),而未治疗的配对组中有17例死亡(27%)。与未经治疗的对照组相比,接受Lonafarnib治疗的儿童在平均2.2年的随访期内死亡率降低了77%(危险比0.23;P = 0.04)。相关结果发表在2018年的《美国医学会杂志(JAMA)》上。


Lonafarnib改善了早衰症儿童的存活率(来源:Eiger官网)

在5个1/2期和2期研究中,有90余名早衰症患儿服用了Lonafarnib。该药耐受性良好,最常见的不良反应出现在胃肠道,包括呕吐、腹泻和恶心,但大多数严重程度为轻度或中度(1级或2级),通过止泻药和止吐药的预防性治疗可以很好地控制副作用。许多早衰患者已连续接受Zokinvy治疗超过10年。

据悉,Lonafarnib已被美国FDA和欧洲药品管理局(EMA)授予了早衰症的“孤儿药”资格,并获得了美国FDA的快速通道和突破性药物资格,同时还获得了EMA的优先药物资格(PRIME)。

Eiger是一家处于后期(late-stage)临床阶段的生物制药公司,致力于开发针对严重罕见和超罕见疾病的一流疗法并将其商业化。除了用于治疗早衰症和早衰样核纤层蛋白病之外,lonafarnib的主要临床计划针对的是人类病毒性肝炎最严重的形式——丁型肝炎(HDV)感染。

HDV仅在乙型肝炎病毒(HBV)感染的个体中作为共同感染发生。与单独的HBV相比,HDV会导致更严重的肝脏疾病,并与加速肝纤维化、肝癌和肝衰竭有关。已批准的HBV核苷酸类药物治疗只能抑制HBV的DNA,不会影响HBsAg(乙肝表面抗原),也不会对HDV产生影响。

Lonafarnib是首个,也是唯一一个开发中的HDV口服药物。HDV利用肝细胞内部的宿主细胞过程完成其生命周期的关键步骤,而Lonafarnib能抑制HDV在肝细胞内部复制的异戊二烯化步骤,并在装配阶段阻断病毒的生命周期。据悉,目前该药正处于一项关键性的HDV III期临床研究中。

参考资料:

https://www.eigerbio.com/progeria-progeroid-laminopathies/

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    《Nature》期刊近期发表一篇文章揭示,减少食物的摄取量,能够显著延长患早衰症小鼠的寿命。更重要的是,相比于正常饮食的小鼠,限制饮食的小鼠会更健康。这一最新发现有望用于治疗早衰症儿童,并对阿尔兹海默症、帕金森症等老龄化疾病防治有指示意义。
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