拓宽RNAi疗法适用范围,Alnylam达成10亿美元研发协议
药明康德 · 2019/04/09
行业领先的RNAi疗法公司Alnylam Pharmaceuticals与Regeneron Pharmaceuticals公司联合宣布,双方达成研发协议

本文转载自“药明康德”。

今日,行业领先的RNAi疗法公司Alnylam Pharmaceuticals与Regeneron Pharmaceuticals公司联合宣布,双方达成研发协议,合作发现、开发和推广RNAi疗法,治疗多种类型疾病。这一合作涵盖的靶标分布广泛,除了表达在肝脏的靶标以外,还包括表达在眼睛和中枢神经系统(CNS)中的靶标。这一合作反映了Alnylam在开发RNAi疗法方面取得的进步,也体现出RNAi疗法在去年获得FDA批准之后,正在日趋走向成熟,发挥它治疗疾病的潜力。


RNA干扰现象早在20年前就被发现,Alnylam公司也在2002年就开始开发RNAi疗法,然而,直到去年8月,第一款RNAi疗法才获得FDA批准上市。将RNA分子如何安全有效地递送到细胞内部一直是一个开发RNAi疗法需要面对的重要挑战。目前开发的大多数RNAi疗法都通过化学修饰来增强RNAi疗法被肝脏细胞吸收的能力。而这项合作的研发方向表明,将RNAi疗法靶向递送到其它组织的技术也开始成熟。

根据协议,Regeneron将领导针对眼科疾病的所有研发和推广项目,Alnylam有权获得里程碑付款和潜在销售分成。双方将合作推进并交替领导CNS研发项目。这项合作同时包括一系列靶向肝脏靶标的RNAi疗法研发项目。其中包括针对C5补体的RNAi疗法cemdisiran。两家公司将评估将cemdisiran与Regeneron公司开发的抗C5抗体pozelimab联用,在治疗C5补体介导疾病中的效果。

Regeneron公司将支付4亿美元前期付款,并且对Alnylam公司进行4亿美元的股权投资,根据近期里程碑,Alnylam还可能获得2亿美元付款。


▲Regeneron公司总裁兼首席科学官George D. Yancopoulos博士(图片来源:Regeneron公司官网)

“我们认为使用资源最好的方式是投资潜在革命性科学突破,它们可能为严重疾病患者带来创新疗法。这一合作将结合RNAi治疗多种疾病的潜力,和Regeneron公司世界领先的遗传学研究和靶标发现引擎,”Regeneron公司总裁兼首席科学官George D. Yancopoulos博士说:“它让我们能够靶向细胞内靶标,与我们在抗体方面的专长构成互补。我们已经开始在眼睛和CNS中寻找适于RNAi靶向的靶标。”

参考资料:

[1] Alnylam Gets $800M From Regeneron to Bring RNAi to Eye, Brain Diseases. Retrieved April 8, 2019,

[2] Alnylam and Regeneron Announce Broad Collaboration to Discover, Develop and Commercialize RNAi Therapeutics Focused on Ocular and Central Nervous System (CNS) Diseases. Retrieved April 8, 2019

[3] As Key Data Loom, Nobel Winner Mello Reflects on RNAi “Sci-Fi” Story. Retrieved April 8, 2019


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