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GEN盘点:全球十大基因编辑企业,CRISPR“三大先驱”均在列

2018/09/01 来源:生物探索
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导读
除了在学术界“频出成果”之外,基因编辑还是产业界的新宠,深受风险投资者的亲睐。近日,GEN网站盘点了全球十大专注于基因编辑的公司。纵览这份榜单,自然少不了CRISPR“三大先驱”张锋、Jennifer Doudna、Emmanuelle Charpentier分别创立的3家公司。


图片来源:Pixabay

7月16日,Wellcome Sanger研究所的科学家们在《Nature Biotechnology》期刊发表了一项研究成果,给CRISPR基因编辑技术“泼了冷水”:CRISPR会造成编辑位点附近出现大量DNA缺失和重排

文章发表之后,专注于基因编辑的3家上市公司Editas Medicine、 CRISPR Therapeutics和Intellia Therapeutics的股价均受到影响,降至2018年的最低点:

CRISPR Therapeutics在7月27日从56.72美元跌至47.01美元,然后又升回48.92美元。

Editas Medicine在8月8日从44.08美元跌至27.65美元,随后反弹至30.41美元。

Intellia Therapeutics在8月1日从34.95美元跌至25.78美元,随后小幅上涨至27.74美元。

虽然公司发表声明称并未使用文章中所提及的方法(CRISPR Therapeutics)或者并未检测到基因编辑药物存在这类风险(Intellia Therapeutics、Editas Medicine),但是股价依然出现了下跌。

在GEN推出的这份“Top 10 Companies Leveraging Gene Editing”榜单中,有5家成功上市。其中,上市公司按照2017年的总收入进行排序,而私营企业则根据他们募集到的总资金进行排名。

具体而言,5家上市公司中有4家专注于疾病新疗法的开发,剩余一家则专注于工具的开发。另外5家私营企业则涉猎广泛:有两家致力于基因编辑在农业领域的应用,有两家专注于疾病治疗开发,有一家专注于工具和技术的开发。


5大上市公司Top Public Companies

#1 Horizon Discovery Group


2017年总收入:4653.2万美元

Horizon Discovery致力于基因编辑和RNAi两大领域的开发,预计2017-2021年间,这两大市场将于每年约18%的复合增长率增长。去年,Horizon Discovery的营收值上涨了52%,通过从GE手中收购Dharmacon而实现转型。去年年底,Horizon Discovery通过启动CRISPR激活试剂平台(CRISPRa)丰富了其Edit-R产品线,该平台旨在让天然基因过表达,从而用于功能学研究。

#2 CRISPR Therapeutics


2017年总收入:4099.7万美元

CRISPR Therapeutics去年的收入增长了近700%。但是今年5月,公司与Vertex Pharmaceuticals的合作遭遇挫折,其共同研发的针对镰刀型贫血症的基因疗法CTX001在FDA的IND审查中受到临床试验暂停。8月7日,CRISPR Therapeutics表示,已经有一个“明确的解决方案”,仍有望在今年年底推进开展CTX001的Ⅰ/Ⅱ期试验。

#3 Sangamo Therapeutics


2017年总收入:3656.7万美元

Sangamo Therapeutics去年的营收几乎翻了一番,比2016年增长了近89%,这主要归功于公司与辉瑞的首次合作。2017年5月,Sangamo与辉瑞达成过一项5.45亿美元的全球独家合作和许可协议,共同开发治疗A型血友病的基因疗法SB-525。今年,两家公司再次合作,开发针对C9ORF72基因突变的肌萎缩侧索硬化和额颞叶退化症的基因疗法。8月8日,Sangamo宣布SB-525 临床Ⅰ/Ⅱ期“Alta”试验(NCT03061201)初步数据良好,未出现与治疗相关的严重不良事件。

#4 Intellia Therapeutics


2017年总收入:2611.7万美元

Intellia Therapeutics成立于2014年,主要关注体内疗法。相比于2016年,Intellia Therapeutics公司2017年的总收入增加了58.5%,这主要归功于与Regeneron制药公司(Regeneron Pharmaceuticals)在2016年启动的一项公司——Regeneron许可Intellia开发的肝脏基因编辑疗法。今年8月1日,Intellia发布了其体内淀粉样变性(transthyretin amyloidosis, ATTR)项目的进展情况,计划于2019年底提交新药注册申请。

#5 Editas Medicine


2017年总收入:1372.8万美元

2013年,张峰与人联合创办Editas Medicine ,两年后年公司成功上市。相比于2016年,2017年公司的总收入增长了一倍多,上涨近12%。目前,Editas Medicine拥有5款早期研发产品,致力于眼疾治疗。其中,有一款产品EDIT-101是Leber先天性黑朦(Leber Congenital Amaurosis type 10,LCA10)的基因编辑疗法候选,合作方艾尔建正计划开发并将其商业化。

5大私营公司Top Private Companies

1# Precision BioSciences


募资总额:1.3565亿美元

6月26日,Precision BioSciences宣布其完成超1.1亿美元的B轮融资,跃居基因编辑私营企业榜单的首位。公司计划将资金用于基于ARCUS®基因编辑平台的产品的进一步开发,包括癌症免疫疗法、遗传疾病和食品领域。该平台基于多种真核生物中自然存在的归巢核酸内切酶(homing endonuclease)。

2# Pairwise Plants


募资总额:1.25亿美元

Pairwise Plants是一家农业创新型公司,旨在针对植物自然遗产多样性开发新型基因组编辑工具。3月20日,孟山都表示将投资1亿美元,用于获取Pairwise Plants关于作物应用的技术知识产权,包括将两家公司合作研发的产品商业化。

3# Beam Therapeutics


募资总额:8700万美元

今年5月,Beam Therapeutics因其创始团队(包括CRISPR先驱张锋)而成为媒体关注的焦点。5月14日,Beam是全球首家利用单碱基编辑技术开发精准基因药物的创新公司,目前已获8700万美元的A轮融资。

#4 Inscripta


募资总额:8450万美元

今年2月,Inscripta获得5550万美元的C轮融资。公司表示,这笔资金将用于加快基因编辑工具(包括仪器、试剂和软件)的开发和商业化,以及公司的扩大。7月,Inscripta获得美国首个MAD7专利——公司第一个免费的CRISPR酶。

#5 Inari Agriculture


募资总额:5500万美元

Inari Agriculture 专注于农业领域的CRISPR基因编辑技术开发。8月9日,公司顺利完成B轮融资,获资4000万美元。Inari Agriculture成立于2016年,现有超80名科学家、统计学家、工程师和学术顾问。Inari Agriculture计划将募集资金用于技术的开发、应用以及团队的组建上。

责编:风铃

参考资料:

Top 10 Companies Leveraging Gene Editing

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