2017全球新药研发:抗肿瘤、罕见病领跑、创新药回报或降低-观察-生物探索
贝康招聘
威斯腾促销
安诺优达携手中科院遗传所共同举办基因组学研讨会,想不想免费参加?

2017全球新药研发:抗肿瘤、罕见病领跑、创新药回报或降低

2018/01/10 来源:21世纪经济报道
分享: 
导读
2017是全球新药研发多点开花的一年,从技术创新、研发管线到临床审批、上市销售,市场也给出了更高期望值。2017年,美国FDA批准了46个新药,创下20年来最高纪录,这也是继2016年22个低谷数后的强势反弹,获批新药以抗肿瘤和罕见病药物为主。


本文转载自“21世纪经济报道”。

中国食药监总局(CFDA)更是在这一年加速狂奔,进入史上最快跑道,利好新药临床和上市的审批政策频出,大批新药上市,素有“新药元年”之称。

2018年1月4日,CFDA发布首部《中国上市药品目录集》,第一批收录131个药品203个品规,以进口原研药为主,共有172个品规,占85%;2017年批准上市23个品种、36个品种规格,数量也是近年峰值。

监管机构更加开放和多元同时,国内药企面临药物创新能力与国外的差距,如何避开“高水平重复”;跨国药企则面临排队上市的业绩压力,如何在各地医保的压力下进医院、进医保目录。

“新药研发通常分为两个方面,一是满足今天的临床需求,提高药品可及性,如CFDA提速审批让新药更快在中国上市,让老百姓不用再到印度买药,在国际上批准的药将来可以在中国同步批准。”中科院上海药物研究所研究员沈竞康对21世纪经济报道表示,“二是满足现在还没有很好治疗手段的需求,这是肿瘤药物集中的原因。”

肿瘤药扎堆

日前,医学权威杂志《柳叶刀》首次发表了全球20-39岁年轻人的癌症图谱:全球每年有100万20-39岁的年轻人被诊断为癌症,36万死亡,乳腺癌比例高达20%,女性是男性患者两倍;中国乳腺癌最多,但肝癌最致命,近1/3癌症由感染引起。

虽然年轻人的发病率远低于老年人,但癌症年轻化趋势应引起重视。

癌症一直是引发人类生病和死亡的主要诱因,近年的创新疗法在很大程度上改变了癌症的治疗模式。

IMS统计,从2011到2016年,全球针对22种适应症的68种新型药物获得上市批准。个性化药物、靶向药物和新型免疫治疗药物的使用带来实际益处。由于癌症治疗的迫切需求仍未被满足,行业内外的投资持续增长,仍将持续推动肿瘤药物市场高速发展。

2017年全球肿瘤市场规模预计达到1300亿美元(出厂价格),过去5年(2012-2017年)年均增长率在9%左右。中国市场表现突出,预计2017年肿瘤市场规模将达到500亿人民币以上,未来5年平均增速达到10%。

目前,70%-80%的肿瘤研发管线集中在靶向治疗,50%的在研产品集中在非小细胞肺癌和乳腺癌,白热化竞争不可避免。

以FDA2017年上市的46个新药为例,抗癌药物达到12个,包括5个针对血液癌、4个用于治疗乳腺癌和卵巢癌,以及用于尿路上皮癌、肺癌和梅克尔细胞癌的药品。

此外,在青光眼、丙肝、银屑病、糖尿病等领域也获得突破。2017年第一个获FDA审批的是Synergy Pharmaceuticals公司的新药TRULANCE,用于治疗慢性特发性便秘。另有四款治疗中枢神经系统疾病新药,分别为治疗多发性硬化症的Ocrevus、治疗“渐冻人症”的Radicava、控制帕金森病的Xadago以及改善亨廷顿病症状的Austedo。治疗全基因型丙肝药物Vosevi和Maviret也相继入场,老对手Gilead和AbbVie竞争正酣。

中国癌症病人晚期比例远高于美国,手术比例少,加上靶向药使用有限,5年生存率远不如美国。另外,由于法规出台迟缓且要求复杂,中国生物类似药发展缓慢。化疗新品的缺乏及仿制品逐渐覆盖大部分市场,将带动化疗药物向普药发展。

自CFDA 2016年2月发布《关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见》以来,截至2017年12月18日第25批优先审评目录,共涉及391个受理号,明确优先审批艾滋病、肺结核、病毒性肝炎、罕见病、恶性肿瘤、儿童用药品和老年人特有和多发的疾病用药。

从名单公布的受理原因看,主要集中在抗肿瘤、抗病毒、专利到期品种的首仿药,以及罕见病(如注射用丹曲林钠)、儿童用药(如左乙拉西坦)、与现有治疗手段相比具有明显治疗优势(如罗沙司他),临床急需、市场短缺(如注射用紫杉醇)品种,着重于满足当前的临床需求。

研发布局上,免疫疗法依旧是大热领域,肿瘤集中“大户”PD-1/PD-L1和CAR-T成为国内追赶国外的主要阵地。国外有Bavencio和Imfinzi两款PD-L1抑制剂的上市,CDK4/6靶点下有Kisqali与Verzenio两款新药获批。

2017年12月11日南京传奇生物的CAR-T疗法成为国内首个获得受理的临床申请;12月13日,信达生物的信迪单抗注射液上市申请获得受理,成为国内首例提交上市申请的国产PD-1单抗,用于治疗霍奇金淋巴瘤。

全球最大的临床试验注册库美国ClinicalTrials.gov数据显示,目前登记在册的PD-1临床试验数451个(美国251个,中国59个),PD-L1319个(美国197个,中国33个);CAR-T224个,中国以119个超越了美国的70个。

创新药回报或降低

德勤近日发布的一项关于新药研发回报价值的研究引发热议,报告称,2017年新药研发回报率下降到3.2%,低于2010年的10.1%。药企需要花费近20亿美元将一个药物投入市场。

小型企业表现优于大型企业,调研企业预计2017年的回报率为11.9%(高于2016年的9.9%),但仍低于2014年的17.7%。

癌症治疗方面,从2010 -2017年,排名前12位的公司在肿瘤领域的后期收入预测比例,从2010年的18%上升到2017年的37%。

除高投入和高风险,过于集中的肿瘤布局亦是药企要面对的挑战之一。

“这意味着国内水平提高,但在药物机理上,尤其是肿瘤免疫治疗,国内的企业在同一水平上过于重复和集中,我们不希望拥挤在同一个跑道上,希望有更多企业能够走到国际前沿,做一些竞争性研究。”沈竞康认为,FDA批准的新药给出很好的示范作用,“如治疗甲状腺药物获批,已经多年没有过了,市场有很宽泛的需求。”

但药物上市并非意味着解决了问题。

由于基础研究滞后和突破减少,多年前药企争相布局的慢病、常见病如糖尿病、心血管及呼吸道等新药的“爆款”药物减少。在糖尿病和心脏病等依赖传统产品的公司会遇到比较大的麻烦,患者挑选余地越大,议价空间也越大,同时也可能触发巨头间的大型并购。

拿到中国市场入场券的跨国药企,还面临着如何进医院、进医保,如何打通渠道、抢占市场等。

以2017年第二季度中国医院药品市场数据为例,IMS统计总销售额为1872亿人民币,同比增长4.3%。跨国企业2017年第二季度销售额增长9.4%,与上年同期持平,而国内企业本季度增长2.7%,较上年同期下降明显。根据企业季度销售额排名,辉瑞、扬子江和阿斯利康为三甲。从治疗领域看,抗肿瘤药、免疫调节剂、呼吸系统药物持续增长。

医院仍然是药企最重要的渠道,中国药学会与麦肯锡发布的《中国医院药品报告:深度洞察》显示,2010至2012年间上市的24个创新药物,在2013至2016年间增速达27%,但在中国医院渠道获取市场份额对创新药而言有一定难度,从第1年到第5年,24种创新药物中,只有3种的份额提升超过于2%。

Evaluate Pharma在《2018 Preview》给出了2018年可能上市的10大新药。包括诺和诺德的糖尿病新药Semaglutide,Gilead治疗艾滋病的Bictegravir和FTC/TAF组合疗法,高效选择性口服抑制剂Epacadostat,艾伯维的抗体药物Rova-T,强生的apalutamide,Celgene的治疗多发性硬化症的全新口服药物ozanimod,以及罕见病领域Shire公司的lanadelumab,该药物已经获得了FDA和EMA颁发的孤儿药资格和突破性疗法认定,最后一个是GW公司的Epidiolex,用于治疗两种罕见和难治性的儿童期发作的癫痫。

本网站所有注明“来源:生物探索”的文字、图片和音视频资料,版权均属于生物探索所有,其他平台转载需得到授权。本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的,且明确注明来源和作者,不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(editor@biodiscover.com),我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点,不代表本站立场。