伯豪生物转化医学服务平台
威斯腾生物:整体实验外包专业服务
第四届中国药物基因组学学术大会暨_首届中国个体化用药—精准医学科学产业联盟大会

美国批准CAR-T疗法上市,千亿美元级市场引发争夺战

2017/09/01 来源:生物探索
分享: 
导读
吉利德以119亿美元收购Kite Pharma这一新闻的热度还未散去,FDA正式批准诺华突破性CAR-T疗法 Kymriah上市的这一重磅消息再次让CAR-T疗法登上了国内外各大媒体的头条。Kymriah是FDA批准的首个CAR-T疗法。FDA的首张上市通行证再次“点燃”了CAR-T市场,公司之间的争夺战势必会愈演愈烈。


2017年8月28日,美国吉利德科学公司以119亿美元收购凯特生物公司这一新闻的热度还未散去,紧接着8月30日,美国FDA正式批准诺华公司突破性CAR-T疗法 Kymriah上市的这一重磅消息再次让CAR-T疗法登上了国内外各大媒体的头条。Kymriah成为FDA批准的首个CAR-T疗法,也是FDA批准的第一个基因疗法细胞药物。至此,备受瞩目且略带争议的CAR-T疗法正式登上抗癌舞台,这辆豪车,正式上路了。

FDA的首张上市通行证再次“点燃”癌症可能被治愈的希望之光,业内公司之间的争夺战势必也将愈演愈烈。

作为癌症免疫治疗的关键组成部分,CAR-T疗法的发展一直备受瞩目。不同于传统的药物,这类疗法是一种活的细胞疗法。简单来说,CAR-T疗法是从患者体内分离出T细胞,在体外对T细胞进行改造,为其装上能够特异性识别癌细胞的“导航”——嵌合抗原受体(CAR)后,再将这类“改装后的CAR-T细胞”进行扩增,回输到患者体内,发挥特异的抗癌作用。

近几年,CAR-T疗法在治疗恶性血液学肿瘤方面取得了令人振奋的成绩。全球第一位接受试验性CAR-T疗法的儿童患者(急性淋巴性白血病患者)Emily Whitehead现在已经12岁了。她在接受CAR-T疗法治疗的5年后仍然没有复发。

2016年,受Juno暂停CAR-T疗法 JCAR015临床研究、诺华关闭细胞与基因疗法部门等事件的影响,CAR-T疗法的前景受到了一些质疑。然而,进入2017后,CAR-T疗法接连迎来了多个里程碑,证明了其作为一个全新抗癌疗法的绝对实力。

2017年3月,CAR-T领域领军企业诺华宣布FDA已为其CAR-T疗法CTL019的生物制剂许可申请(用于治疗复发或难治性(r/r)儿童和年轻成人B细胞急性淋巴细胞白血病)颁发了优先审评资格。5月,Kite Pharma的CAR-T疗法axicabtagene ciloleucel(先前被称为KTE-C19)也拿到了优先审评资格,适应症为复发或难治性非霍奇金淋巴瘤。

2017年7月13日,美国FDA肿瘤药物咨询委员会专家以10:0的投票结果一致推荐批准其CAR-T疗法CTL019用于治疗复发或难治性(r/r)儿童和年轻成人B细胞急性淋巴细胞白血病。这一投票结果被认为是癌症免疫疗法领域的又一里程碑。

CAR-T疗法如此火热,制药公司为其“花钱”的例子并不少。但8月底吉利德以高达119亿美元的价格收购Kite多少让人惊喜和意外。此前,尽管有很多制药巨头涉足CAR-T领域,但大多数是以合作的形式。这种“一锅端”的收购让人看到了吉利德不一样的决心。公司总裁兼CEO John F.Milligan博士表示:“这次收购Kite将让吉利德一举成为细胞治疗的领导者。”

据Coherent Market Insights分析,CAR-T疗法的未来市场空间预计在350亿美元-1000亿美元之间。千亿级的市场,国内外公司已经上演争夺战,目前,国际上走在前列的公司包括前文中提到的诺华、Kite Pharma、Cellectis、Juno等。此外,包括辉瑞、施维雅、新基、吉利德等巨头也在积极介入这一领域。

近几年,国内也涌现出一批加入CAR-T疗法竞争的公司。其中复星医药、西比曼生物、思安医疗、斯丹赛公司已经走在行业前列,南京传奇、中源协和、科济生物等公司也在大手笔布局CAR-T细胞治疗。

在这些致力于CAR-T疗法研发的中国公司中,有一些取得了世界或国内领先的研究进展。下面我们就为大家详细的分析一下国内这些做CAR-T企业的研发及临床试验进展情况:

复星医药

2017年1月11日,复星医药通过旗下全资子公司与美国Kite Pharma公司成立复兴凯特,拟引进Kite 公司的CAR-T治疗产品KTE-C19,为淋巴癌患者带来全球领先的治疗手段,其T细胞免疫疗法在癌症治疗领域处于国际前沿。主打产品KTE-C19是一种研究中的嵌合抗原受体CAR-T细胞治疗产品,用于治疗白血病及复发难治的B细胞淋巴瘤,目前尚处于研发和临床阶段。该产品也是本次合作拟引进的首个产品。

除了中国市场,复星医药还与日本第一三共株式会社实现战略合作,双方将共同致力于KTE-C19产品在日本的研发、商业化,以革新日本癌症患者治疗方式。

西比曼生物

西比曼生物科技(上海)有限公司专注于打造多元化细胞治疗技术平台——肿瘤免疫细胞治疗技术平台和干细胞技术平台,2014年在美国纳斯达克挂牌上市,成为首个在纳斯达克上市的中国细胞治疗生物医药科技公司。西比曼在2015年2月以1200万元收购中国人民解放军总医院(301医院)及其生命科学院分子免疫学研究室韩为东教授的4项CAR-T技术专利,并合作进行难治性恶性血液肿瘤和恶性实体瘤的临床研究。

思安医疗

武汉思安医疗技术有限公司是华中地区CAR-T免疫细胞治疗领域的标杆和领军企业,也是国内在细胞免疫治疗领域技术储备相对完备的公司,近年发展迅速。思安医疗联合武汉协和医院共建了华中地区唯一一家专业化的肿瘤免疫细胞治疗的省级平台——“湖北省肿瘤疾病细胞治疗临床医学研究中心”,开展以CD19为主要靶点的CAR-T免疫细胞治疗技术临床应用研究,截止目前,思安医疗已在武汉协和医院完成25例难治复发急性B淋巴细胞白血病的临床试验,22例达到完全缓解,同时,思安医疗已于今年7月完成了湖北省首例异体CAR-T免疫细胞治疗,这对于移植复发的血液肿瘤病人具有重大意义,与此同时,该公司也已完成多项包括CD20\CD22\CD33\BCMA等靶点的CAR-T免疫细胞治疗技术的研究,也即将进入临床!

斯丹赛生物

2009年,斯丹赛生物技术有限公司成立于上海浦东新区张江高科技园区,由国家杰出青年基金获得者肖磊博士创建,主要从事干细胞与再生医学、分子生物学的新技术、新材料和新产品研发。斯丹赛是2016年全球在CAR-T领域以公司为通讯单位发表论文最多的生物技术公司,目前已完成41例复发难治性白血病多中心临床试验,34例完全缓解,33例达到微小疾病残留阴性(MRD-)。公司近期开展的2例淋巴瘤CAR-T治疗和3例人源CAR-T成人白血病治疗也都实现了完全缓解。

南京传奇

南京传奇生物科技有限公司成立于2014年,专注于研究和发展CAR-T免疫治疗,在多发性骨髓瘤的治疗上展现了非常优异的成绩。LCAR-B38M是南京传奇研发的一款靶向BCMA的CAR-T疗法。根据数据显示,在一项35例复发性或耐药性多发性骨髓瘤患者参与的临床试验中,该疗法的客观缓解率达到100%。在最早接受治疗的19例患者中,南京传奇对其观察随访4-14个月以上。其中14名患者持续达到严格完全反应诊断标准,5位出现部分缓解。

中源协和

2016年4月,中源协和出资5800万购买了中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)拥有的两项CAR-T专有技术及依托于该技术申请的相关专利。通过收购免疫细胞领域专有技术,中源协和拥有独特的免疫细胞制备核心技术,并与血研所合作进行技术推广和临床申报,使公司免疫细胞技术实力进一步增强。

中源协和所购买的专利具有独特的核心技术,拥有抗CD19、抗CD33单链抗体序列技术,在此基础上构建了不同序列结构的一代、二代和三代的CAR,且技术具有延展性。技术产品除可应用于白血病患者的治疗,还可用于其他恶性血液肿瘤的治疗,如淋巴瘤等。

科济生物

科济生物成立于2014年10月30日,主要进行对CAR-T细胞免疫治疗技术的研究,公司目前拥有大量在研项目,且大部分已处于临床Ⅰ期阶段,其中包括全世界第一个针对肝细胞肝癌(HCC)以及针对多形性脑胶质瘤(GBM)临床研究,2014年11月科济生物完成A轮融资。2016年1月25日再次获得3000万美元的B轮融资,由韩国最早的风险投资公司KTB Ventures以及Jolly Innovation Ventures领投,Kaitai Capital和JIC Genesis Fountain Healthcare Ventures等参投。

小结

中国政府已将CAR-T免疫疗法纳入国家“十三五”发展规划。随着国内CAR-T治疗技术研发能力的不断提高,CAR-T技术在肿瘤治疗方面适应症不断的扩宽,未来必将有更安全、更有效、适应症更广的CAR-T系列治疗产品进入临床应用,救治和服务于广大患者。

本网站所有注明“来源:生物探索”的文字、图片和音视频资料,版权均属于生物探索所有,其他平台转载需得到授权。本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的,且明确注明来源和作者,不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(editor@biodiscover.com),我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点,不代表本站立场。