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FDA一口气批了三款药,除了CAR-T,还有第一款治疗查加斯病的药物

2017/09/01 来源:药时代
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导读
美国FDA于2017年8月29-30日大约一天里批准了三款药物,其中第一款是苄硝唑,用于治疗患有查加斯病(Chagas)的2至12岁儿童。这是美国批准用于治疗查加斯病的首款药物。


本文转载自“药时代”。

美国FDA于2017年8月29-30日大约一天里批准了三款药物,其中第一款是苄硝唑,用于治疗患有查加斯病的2至12岁儿童。这是美国批准用于治疗查加斯病的首款药物。第二款是新的抗菌药物。第三款是诺华公司的Car-T新药,这是全球首个Car-T疗法,其获批具有里程碑意义。

查加斯病或美国锥虫病是克氏锥虫引起的寄生虫感染,可以通过不同途径传播,包括接触某些昆虫的粪便、输血或怀孕期间从母亲传染到婴儿。经过多年的感染,这种疾病可引起严重的心脏病,也可以影响吞咽和消化。虽然查加斯病主要影响到拉丁美洲农村地区的人们,但最近的估计是,美国可能有约30万人患有查加斯病。

FDA药物评估和研究中心的抗菌药物办公室主任Edward Cox说:“FDA致力于提供安全有效的治疗热带疾病的治疗方案。”

苄硝唑(Benznidazole,又称苯并乙唑)的批准使用了加速审批途径。加速审批途径允许FDA批准药物以满足未满足的严重的医疗需求,充分和良好控制的试验被开展以确定该药物可对合理预期的患者临床益处的替代终点有影响。药物研发者需要开展进一步的研究来验证和描述苯硝唑的预期临床益处。

FDA授予苯硝唑优先审评资格和孤儿药资格。这些优惠措施的授予是因为查加斯病是一种罕见的疾病,到目前为止,在美国没有获批的用于查加斯病的药物。

经此批准,苯硝唑的制造商Chemo Research SL根据旨在鼓励开发新药和生物制品以预防和治疗某些热带病的2007年“食品和药物管理局修订法案”中的规定而获得热带疾病优先审评券。

FDA批准了非营利组织的治疗查加斯病老药,发出又一张优先审评券,为低药价清除了道路。

FDA已经批准了查加斯病的新药,但是,Martin Shkreli的老公司不是从上市批准中获益的那一个。

非营利性药物开发组织Drugs for Neglected Diseases initiative (被忽视疾病之药物倡议,DNDi),以及制药公司Chemo Group和非营利组织Mundo Sano于一年前提出要在需要该药物的地区,包括美国,注册该药物。

现在Chemo集团的Chemo Research SL已经赢得了其历史上第一个美国批准,药物面向儿童患者,同时该公司还获得一张可能价值超过1亿美元的优先审评券。

这三家非营利组织以明确的使命团结在一起,要让患者可以用得起该药物,药物的价格是成本外加合理的利润率。他们还承诺,从优先审评券获得的所有收入的一半将被指定用于Mundo Sano的非营利工作。

如FDA的批准声明指出,虽然查加斯病在拉丁美洲流行,美国约有30万患者。这正是这款药物吸引Martin Shkreli的原因。在控制了破产的KaloBios之后,他获得了该药物的另一版本的全球权利,计划提高价格,从拉丁美洲的50美元提高到100美元,在美国将可从疾病控制中心那里免费得到的药物的价格提高到丙肝药物价格的那个级别,即60,000美元至90,000美元。

Shkreli最臭名昭著的是他在图灵公司的“杰作”,他买了另一种旧药,之后涨价了5000%以上。

Shkreli后来被控欺诈,最近因三项重罪而被定罪,不得不退出KaloBios,该公司后来更名为Humanigen(股票代码:HGEN),并禁止Shkreli进入该公司。Humanigen首席执行官Cameron Durrant并没有马上对该FDA批准置评。

据DNDi的发言人说,“这一战略合作的第一个行动就是在儿童用苯硝唑制剂供应中断之后,开发出迫切需要的苄硝唑儿科剂型的第二供应来源。”

DNDi执行董事Bernard Pécoul曾经说过:在全球范围内,六百万至八百万查加斯病患者中获得治疗的人数不到1%。在美国,只有少数患者能够获得治疗,这得益于领先的查加斯临床医生在洛杉矶和弗吉尼亚州北部的努力。我们希望美国的病人现在可以更容易地获得苯硝唑,FDA注册也将促进疾病流行但尚未注册该药物的拉丁美洲国家。

原文检索

FDA approves first U.S. treatment for Chagas disease

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