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里程碑 !FDA批准全球首款CAR-T疗法,定价47.5万美元

2017/08/31 来源:生物探索
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导读
FDA正式批准诺华突破性CAR-T疗法 Kymriah上市,用于治疗复发或难治性(r/r)儿童和年轻成人B细胞急性淋巴细胞白血病,定价47.5万美元。这是FDA批准的首款CAR-T疗法,也是FDA批准的第一个基因治疗药物,具有里程碑意义。


继吉利德宣布以119亿美元收购CAR-T先驱Kite之后,今早,又传来一重磅消息!FDA正式批准诺华突破性CAR-T疗法 Kymriah(tisagenlecleucel,CTL-019)上市,用于治疗复发或难治性(r/r)儿童和年轻成人B细胞急性淋巴细胞白血病(acute lymphoblastic leukemia,ALL),定价47.5万美元。这是FDA批准的首款CAR-T疗法,也是FDA批准的第一个基因治疗药物,具有里程碑意义。

在美国,ALL是最常见的儿童癌症,15岁以下儿童癌症患者中,ALL占的比例约达25%。然而,目前来说,复发或难治性 ALL患者的有效治疗选择是有限的。对于多次复发或难治性儿童和年轻成人B细胞ALL患者来说,他们的5年无病生存率低于10%-30%。


7月12日,美国FDA肿瘤药物咨询委员会(Oncologic Drugs Advisory Committee,ODAC)以10:0的投票结果一致推荐批准诺华公司的CAR-T疗法CTL019的生物制剂许可申请(BLA)。预计FDA将于2017年10月3日作出最终决定。FDA正式批准诺华CAR-T疗法的这一决定比预定的时间提前了1个月。

CAR-T不同于典型的小分子或生物治疗,因为它是使用患者自己的细胞订制的疗法。简单来说,这类疗法是从患者体内分离出T细胞,在体外对T细胞进行改造,为其装上能够特异性识别癌细胞的“导航”——嵌合抗原受体(CAR)后,再将这类“改装后的CAR-T细胞”进行扩增,回输到患者体内,发挥特异的抗癌作用。

FDA将细胞因子释放综合征(CRS)列为 Kymriah的黑框警告,提供了风险评估与减轻策略。同时扩大罗氏的tocilizumab(托珠单抗,IL-6R单抗)批准,用于对抗CAR-T疗法诱导的严重或威胁生命的细胞因子释放综合征。

CAR-T细胞的制备和生产一直是备受关注的问题。据官网介绍,诺华的方法是利用低温贮藏(cryopreservation)保证生产和治疗的可行性。诺华位于新泽西的设备已经为全球临床试验中的数百名患者生产了CTL019。诺华认为,在细胞治疗的生产中,经验非常重要。公司此前的经验将成为CAR-T疗法商业化生产的良好基础。公司也将在生产方面进一步做出投资。

备注:本文部分内容参考自药明康德、医药魔方等。

参考资料

FDA approval brings first gene therapy to the United States

里程碑!10:0!诺华CAR-T疗法获FDA专家全票支持

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