第四届中国药物基因组学学术大会暨_首届中国个体化用药—精准医学科学产业联盟大会
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盘点:世界上最昂贵的10款药

2017/04/22 来源:生物探索
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导读
近年来,孤儿药的研发热情上涨,但是围绕其药价高昂的问题越发明显。日前,美国再保险集团(Reinsurance Group of America)推出一份榜单,盘点了世界上10款最昂贵的药物,它们都属于孤儿药。


当百健(Biogen)宣布旗下最新一款罕见病新药Spinraza(治疗脊髓性肌萎缩)的定价为75万美元(这是治疗第一年的价格,随后为37.5万美元)时,这一2017年备受瞩目的新药顿时饱受争议,围绕其高价的批评之声不断,甚至于导致公司股价下跌。百健发言人Matt Fearer告诉媒体,价格是经过慎重考虑的,而且,Spinraza的价格“与其他同类孤儿药价格相当”。

近年来,孤儿药的研发热情上涨,但是围绕其药价高昂的问题越发明显。日前,美国再保险集团(Reinsurance Group of America)推出一份榜单,盘点了世界上10款最昂贵的药物,它们都属于孤儿药。

Glybera:121万美元

公司:uniQure

适应症:脂蛋白脂酶缺乏遗传病(LPLD)

Glybera尚未在美国上市,在欧洲的定价超过100万美元,因而被戏称为“一针百万”。它是首个获批的基因治疗药物,掀起了投资界对基因替代治疗的追捧热潮。2012年,Glybera在欧盟获得了批准,推出之初预估将会迎来每年约5700万的峰值收入。但是,事实却并非如此,截止2016年5月,Glybera只售出一支。除了定价过高影响了其销售业绩之外,适应症过于罕见同样也大大限制了它的收益群体。(详细

Ravicti:793,632美元

公司:Horizon Pharma

适应症:尿素循环障碍(UCD)

2015年,Horizon Pharma以11亿美元收购Hyperion Therapeutics,看中的正是这一款治疗尿素循环障碍的明星药物。自2012年上市以来,Ravicti的销售业绩不菲:2014年达到9540万美元,2016年上涨至1.51亿美元(远超2015年8700万美元)。今年,Hyperion计划推动Ravicti在欧洲的上市计划。2020年,Ravicti的FDA孤儿药专利将到期。

Lumizyme:626,400美元

公司:赛诺菲

适应症:庞贝氏症(Pompe disease)

庞贝氏症是一种溶酶体贮积病,由于患者体内酸性α-葡糖苷酶缺乏而导致糖原无法正常代谢而堆积在溶酶体中,最终导致严重的肌肉损伤。它的发病率为四万分之一,全球预计约有5千至1万名患者。

2011年,赛诺菲收购健赞(Genzyme)将Lumizyme及其姐妹药物Myozyme(首个治疗庞贝氏症药物)收入麾下。去年,这两款孤儿药销售额为7.25亿欧元。但是Myozyme已退出美国市场。

Carbaglu:585,408美元

公司:Recordati

适应症:高氨血症

高氨血症是一种罕见常染色体遗传病,因为患者缺乏N-乙酰谷氨酸合成酶(NAGS)缺乏,导致体内血氨水平异常增高,从而引发永久性的中枢神经系统损伤。

2010年,Carbaglu在美国获批,并于2014年获得孤儿药资格。除了口服,Recordati还推出静脉注射版Carbaglu。EvaluatePharma预测,Carbaglu2016年的销售额为4800万美元。

Actimmune:572,292美元

公司:Horizon Pharma

适应症:恶性骨质疏松症和慢性肉芽肿病(CGD)

自2000年获批上市以来,Actimmune“几经转手”,这与其超50万的药价有很大关系。2012年,Vidara Therapeutics在私募的支持下以5500万美元的价格从InterMune公司购得Actimmune。据彭博社报道,随后两年Actimmune药价飙升434%。2014年,Horizon Pharma以6.66亿美元的高价“抓住”它。

2016年,Actimmune的销售业绩为1.04亿美元,相较于2015年1.07亿美元有轻微下降。全年12月,Actimmune治疗Friedreich's ataxia疾病的试验失败。

除了药价高昂,Actimmune之所以在药界具有神奇色彩还有一个原因:十年前,InterMune公司CEOScott Harkonen曾因为在一篇误导性新闻中发布不实言论而被软禁6个月。

除了上述前5名药,榜单中同样带有“高价药”标签的药物还包括:Alexion公司的Soliris,治疗非典型溶血性尿毒综合征,药价为409,500美元/年;百健的Alprolix,治疗B型血友病,定价为503,880美元/年;CSL Behring公司的Indelvion,适应症是B型血友病,药价为50万美元/年;BioMarin公司的 Naglzayme,治疗黏多糖贮积症Ⅳ型,药价为485,747美元;Spectrum Pharmaceuticals公司的Folotyn,治疗周围T细胞淋巴瘤,药价为450,540美元/年。

参考资料:

The world's most pricey drugs, from a $1.2M gene therapy to a $450K lymphoma med

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