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2016年已过去三分之一,都有哪些FDA新药批准和突破性疗法认定?

2016/05/04 来源:药明康德
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导读
五一过后迎来了第一个上班周,至此,2016年已经过去三分之一。那么,美国FDA在这段时间内有哪些新的动态呢?据统计,FDA 1-4月一共批准了8个新药上市,并有15个药物获得了突破性疗法认定,详细信息汇总如文。


五一过后迎来了第一个上班周,至此,2016年已经过去三分之一。那么,美国FDA在这段时间内有哪些新的动态呢?据统计,FDA 1-4月一共批准了8个新药上市,并有15个药物获得了突破性疗法认定,详细信息汇总如下:

新药上市:

1. Zepatier(elbasvir/grazoprevir)


公司:默沙东

获批日期:2016年1月28日

简介:Zepatier(elbasvir/grazoprevir)是默沙东研制的一种口服丙肝药物组合,其中elbasvir是一种NS5A复制复合体抑制剂,grazoprevir是一种NS3/4A蛋白酶抑制剂,它们可以有效抑制丙肝病毒的复制以及存活。在多项临床试验中,Zepatier治疗基因1型慢性丙肝的治愈率高达94%-97%,基因4型慢性丙肝的治愈率高达97%-100%,效果令人欣喜。

2. Briviact (brivaracetam)


公司:UCB

获批日期:2016年2月19日

简介:Briviact是UCB的新一代抗癫痫药物。它是γ-Butyrolactam的衍生物,与后者具有相似的结构与功能。它能通过与突触囊泡蛋白2A(SV2A)结合,发挥抗癫痫作用。与上一代药物相比,Briviact与SV2A的结合力增加了10倍,非常具有潜力。在多项III期临床试验中,研究人员证实Briviact可以有效降低癫痫发作的频率。

3. Anthim (obiltoxaximab)


公司:Elusys Therapeutics

获批日期:2016年3月18日

简介:Anthim是一种炭疽抗毒素。它是一种可用于治疗和预防吸入性炭疽病的高亲和力单克隆抗体,能中和由炭疽杆菌产生的毒素。在动物试验中,Anthim展现出了良好的抗菌治疗效果。由于伦理原因,这项药物并没有在人体中进行临床药效试验。但它的安全性已在320名健康志愿者中得到了证实。

4. Taltz (ixekizumab)


公司:礼来制药

获批日期:2016年3月22日

简介:Taltz是一种自身免疫疾病药物,第一个获批的适应症为斑块状银屑病。它是单克隆抗体,它能够与导致炎症的白细胞介素-17A相结合。结合之后,Taltz可有效地抑制炎症反应,并控制斑块状银屑病的病情发展。在一共有3866名病人参与的多项大型临床试验中,Taltz的治疗效果显著好于安慰剂。一些分析家认为,这个药物有望在2020年成为年销售额达10亿美元的“重磅药”。

5. Cinqair (reslizumab)


公司:Teva Respiratory

获批日期:2016年3月23日

简介:Cinqair是一种人源化抗白介素-5(IL-5)的单克隆抗体,用来治疗哮喘。在人体内,IL-5能使人体内的嗜酸性粒细胞寿命延长,增加哮喘发作的风险。而Cinqair能够有效地抑制IL-5的功能,缓解哮喘症状。在多次、随机、双盲的试验中,Cinqair的效果得到了证实。

6. Defitelio (defibrotide sodium)


公司:Jazz Pharmaceuticals

获批日期:2016年3月30日

简介:Defitelio是美国FDA批准的首个用于治疗严重肝静脉闭塞症的药物。它能有效预防血栓的形成,却不会导致高出血风险。在接受化疗和造血干细胞移植后,一些患者可能会出现严重的肝静脉闭塞,威胁到他们的生命,而Defitelio能有效地解决这一问题。

7. Venclexta (venetoclax)


公司:艾伯维

获批日期:2016年4月11日

简介:Venclexta由艾伯维开发,能用于治疗有17p基因缺失突变的慢性淋巴细胞白血病患者。Venclexta是一种B细胞淋巴瘤因子-2抑制剂。这种因子在程序性细胞死亡中起重要的作用,可以阻止包括淋巴细胞在内的一些细胞凋亡。而Venclexta能够高效且选择性地抑制这种B细胞淋巴瘤因子-2,让癌细胞自我“毁灭”,达到治疗肿瘤的目的。之前,它也曾获得FDA的突破性疗法认定、优先审评、加速批准以及孤儿药资格。

8.Nuplazid (pimavanserin)


公司:ACADIA Pharmaceuticals

获批日期:2016年4月30日

简介:Nuplazid 是一种血清素受体反相激动剂(inverse agonist),能够选择性地靶向5-HT2A受体,降低它的基础活性。当这种药物结合5-HT2A受体后,能减弱它的活性,进而减少中枢神经系统的兴奋程度,降低出现幻觉或妄想的风险。它也是首例获批用于治疗出现幻觉或妄想等精神疾病的帕金森症患者的药物。

突破性疗法认定:

1. VTS-270 (2-hydroxypropyl-β-cyclodextrin)

公司:Vtesse

获批日期:2016年1月6日

简介:VTS 270是一种有望治疗尼曼-匹克病C1型(Niemann-Pick Type C1)的药物。在动物试验中,它被证实能有效地延缓这种罕见疾病的进展。

2. RM-493 (setmelanotide)

公司:Rhythm

获批日期:2016年1月7日

简介:Setmelanotide是一种黑皮素(melanocortin)4受体的拮抗剂,有望用于治疗由阿黑皮素原缺乏导致的肥胖症(Pro-opiomelanocortin deficiency obesity)。

3. Venclexta (venetoclax)

公司:艾伯维

获批日期:2016年1月20日 / 2016年1月28日

简介:Venclexta是一种B细胞淋巴瘤因子-2抑制剂,其获得的两项突破性认定的适应症分别为慢性淋巴性白血病(CCL)与急性骨髓性白血病(AML)。

4. Lynparza (olaparib)

公司:阿斯利康

获批日期:2016年1月27日

简介:Lynparza是一种口服的聚ADP-核糖聚合酶(poly ADP-ribose polymerase)抑制剂,能作为单药治疗带有BRCA1/2或ATM基因突变,并已接受了紫杉醇化疗和至少一种雄激素抑制药物治疗的转移性去势抵抗性前列腺癌(metastatic Castration Resistant Prostate Cancer)患者。

5. GLYX-13 (rapastinel)

公司:艾尔建

获批日期:2016年1月31日

简介:Rapastinel (GLYX-13)是一种新型NMDA受体部分激动剂注射药物,能用于辅助治疗重度抑郁症。

6. IMMU-132 (sacituzumab govitecan)

公司:Immunomedics

获批日期:2016年2月8日

简介:这种药物由胞毒药物SN-38与人源Trop2抗体组成,能够定位到乳腺癌细胞起到杀伤的作用。它有望被用于治疗患有三阴性乳腺癌、并在接受至少两次治疗后均无成效的患者。

7. NY-ESO TCR (Affinity enhanced T-cell therapy)

公司:Adaptimmune

获批日期:2016年2月9日

简介:这种T细胞疗法能够靶向NY-ESO肿瘤抗原,并有望能给滑膜肉瘤(synovial sarcoma)治疗带来新的选择。

8. OCREVUSTM (Ocrelizumab)

公司:基因泰克

获批日期:2016年2月17日

简介:Ocrelizumab是一种全人源化的单克隆抗体,可以选择性地靶向作用于CD20阳性的B细胞。这类B细胞被认为是多发性硬化症的重要病因,因此Ocrelizumab可能起到延缓原发性进展型多发性硬化症疾病进程的效果。

9. MEDI4736 (durvalumab)

公司:阿斯利康

获批日期:2016年2月17日

简介:Durvalumab是一种全人源化的PD-L1抗体,能“唤醒”免疫系统进攻肿瘤。它有望治疗正在或已经接受铂类药物化疗后肿瘤仍旧发展、带有PD-L1阳性的转移性或不可进行手术切除的膀胱尿路上皮癌患者。

10. PKC412 (midostaurin)

公司:诺华

获批日期:2016年2月19日

简介:PKC412 (midostaurin)是一种可以口服的药物,它能治疗经基因检测为FLT3突变阳性,且能够接受标准诱导或巩固化疗的急性髓细胞白血病(AML)新确诊患者。

11. TRV130 (oliceridine)

公司:Trevena

获批日期:2016年2月22日

简介:TRV130是阿片受体µ亚型的偏爱性受体,可选择性地激活G-蛋白通路。它能够有效产生镇痛作用,并减少镇痛效果带来的副作用。

12. NI-0501 (an anti-IFNγ mAb)

公司:Novimmune

获批日期:2016年3月16日

简介:NI-0501是一种抗干扰素γ抗体。它能结合干扰素γ,缓解其带来的一系列影响。FDA授予其突破性疗法所对应的适应症为原发性噬血细胞综合征(Primary Hemophagocytic Lymphohistiocytosis),它有望成为首个针对治疗这种疾病的药物。

13. Keytruda (pembrolizumab)

公司:默沙东

获批日期:2016年4月18日

简介:Keytruda是默沙东的明星产品,它曾治好了美国前总统卡特脑部的黑色素瘤。这是Keytruda收获的第四个突破性疗法认定,适应症为复发性或难治性经典型霍奇金淋巴瘤(Relapsed or refractory classical Hodgkin lymphoma)。

14. Opdivo (nivolumab)

公司:百时美施贵宝

获批日期:2016年4月25日

简介:这是Opdivo斩获的第五个突破性疗法认定,本次认定对应的适用人群为经以铂类药物化疗后,出现复发性或转移性头颈部鳞状细胞癌(Squamous cell carcinoma of the head and neck)的患者。

15. Ilaris (canakinumab)

公司:诺华

获批日期:2016年4月27日

简介:本次Ilaris在一天内斩获了三个突破性疗法认定,适应症为三种罕见类型的周期性发热综合征(Periodic Fever Syndromes)。这种能够阻断白细胞介素1β的抗体可以有效缓解多种自身免疫疾病的症状。

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