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ASH:“杀手T细胞”为血癌治疗带来希望

2015/12/18 来源:福布斯中文网/Arlene Weintraub
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导读
美国血液病学会(American Society of Hematology;下简称ASH)的第57届年会最近在佛罗里达州奥兰多闭幕,此次会议上,“嵌合抗原受体T细胞”(CART)—— 一种可杀死癌细胞的免疫细胞引发了相当大的兴趣。这也难怪。


美国血液病学会(American Society of Hematology;下简称ASH)的第57届年会最近在佛罗里达州奥兰多闭幕,此次会议上,“嵌合抗原受体T细胞”(CART)—— 一种可杀死癌细胞的免疫细胞引发了相当大的兴趣。这也难怪。

有三家正在研究该技术的公司公布数据显示,它们的CART在各类血癌的治疗中展现出巨大前景。

其中走在最前列的是瑞士医药巨头诺华制药(Novartis),该公司证实,其名为CTL019的研究型CART计划在2017年向美国食品与药物管理局 (FDA)递交申请。

诺华公司报告,其治疗某些血癌的基因改造T细胞在临床试验中取得进展。

CART疗法就是从患者血液中提取T细胞,将它们重新编程,使它们可以识别和破坏癌细胞。

2014年时,诺华的一项试验结果就让这种技术引发了不小的轰动。在该公司针对CTL019的一项临床试验中,30例白血病患者(其中大多数为儿童),有27例完全缓解。

目前,正在接受CART治疗的患者有数百人,对该领域的工作者来说,其疗效鼓舞人心。

“在ASH会议上,我们看到了数据的不断成熟。”赛斯•艾登伯格 (Seth Ettenberg)说,他曾在诺华肿瘤学团队工作十年,后加入波士顿初创企业Unum Therapeutics,后者也在开发用于癌症治疗的T细胞疗法。

“随着参与试验的患者数量不断增加,反应率似乎得以保持。有时候,参与试验的患者数量 增加以后,原先的反应率就很难保持下去了,所以现在的结果鼓舞人心。”

诺华公司正对患有白血病或淋巴瘤的成年或儿童患者测试CTL019。在ASH大会上,该公司宣布,在一项正在进行的IIa期临床试验中,15名患有弥漫性 大B细胞淋巴瘤(DLBCL)——一种常见而又难治的非霍奇金淋巴瘤——的成年患者,有7例对这些基因改造后的T细胞反应良好。

11名滤泡性淋巴瘤患者 中,也有8例出现反应。其结果与先前公布的数据类似,该公司因此预测,FDA申请或能按时推进。

另外,宾夕法尼亚大学的研究人员报告称,在59名病情复发或对治疗无反应的小儿急性淋巴细胞白血病患者中,55例在接受CTL019治疗后缓解。

在这55例中,18例在一年后仍处缓解状态,9例在两年多后仍处缓解状态。

一些正在奋力追赶诺华的公司也在ASH会议上发布了不错的结果。凯德药业(Kite Pharma)表示,它一项I期临床试验的7例淋巴瘤的患者(与诺华试验中淋巴瘤类型相同)中,有4例完全缓解。

该公司还宣布,这种名为KTE-C19的 疗法获得了FDA突破性治疗药品认定,这将有助于其开发进程的加速。凯德药业表示,可能2016年就能将疗法提交给FDA审批。(11月,该公司股价飙涨 14%,至70美元。)

朱诺治疗公司(Juno Therapeutics)也在ASH会议上展示了两种实验性CART的最新数据。其中,在JCAR014的试验中,57%的白血病患者和64%的淋巴瘤 患者在接受最常用给药方案后,出现完全缓解。

另一种实验性T细胞疗法为JCAR015,在急性淋巴细胞白血病患者中实现了82%的完全缓解率。

成本话题作为癌症治疗创新中的老生常谈,也在ASH会议上被提了出来。因为最前沿的CART疗法是针对每个患者度身定制的,并涉及到复杂的生产难题,预计 成本将高达45万美元。

在ASH会议之前召开的福布斯医疗保健峰会(Forbes Healthcare Summit)上,朱诺CEO汉斯•比肖普(Hans Bishop)发言表示,对成本的担忧不太可取,“只关注成本的做法着实堪忧,”他在那场活动上说,“这无疑会给创新浇冷水。”

大量的竞争对手在几家CART领跑者后面排起了长龙,每一家使用这种技术的方法都有所不同。Cellectis公司名为UCART19的T细胞疗法在 CART领域掀起波澜,它是现成的——也就是说不必特别针对每个患者加以定制。

在ASH会议上,该公司展示了一份海报,上面是接受该疗法的第一名患者—— 一个患有急性淋巴细胞白血病并出现缓解的女婴。

塞尔基因公司(Celgene)和蓝鸟生物公司(Bluebird Bio)也在开发一种T细胞疗法,可以识别一些癌细胞上名为B细胞成熟抗原(BCMA)的蛋白质。在ASH会议上,由美国国家癌症研究所 (National Cancer Institute)的一名研究人员展示了一项小规模试验的数据,在接受治疗的多发性骨髓瘤患者中,使用最高剂量的一名患者得到完全缓解。两家公司正计划 在明年开展大规模试验。

Unum公司的平台名为抗体偶联T细胞受体,正处于早期测试阶段,它对T细胞进行基因改造,然后附加到针对特定肿瘤的抗体上。

这样做可以改善T细胞锁定癌细胞的能力,同时保留健康组织,可能有助于降低发生危险免疫反应的风险,另外还能使T细胞疗法适用于更多的癌症类型,艾登伯格表示。

Unum没有在ASH会议上展示数据,但艾登伯格等高管出席了会议。

从诺华和其他致力于CART研究的公司那里学习到的经验,为Unum铺平了道路,并且坚定了该初创企业奋战T细胞治疗领域的信心,他说。“在ASH会议上,只要是有CART演讲的房间,里面就挤满了人,”艾登伯格说,“人们对这一领域有着 令人难以置信的热情和兴趣。”

译|雁行 校|陈岳林

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