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基因编辑新锐登陆纳斯达克,共募集1.44亿美元

2018/03/31 来源:药明康德
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导读
近日,基因编辑公司Homology Medicines首次公开招股(IPO),共募集资金1.44亿美元,以每股16美元的定价共发行9,000,000股普通股。该公司的普通股已于近日登陆纳斯达克(Nasdaq),股票代码为“FIXX”。


本文转载自“药明康德”。

Homology致力于推广基因编辑专利技术转化应用于罕见病治疗。基于衍生自人类造血干细胞(AAVHSCs)的腺相关病毒载体,Homology旨在通过基因疗法,或通过自然的同源重组DNA修复(无核酸酶基因编辑),进行精确而有效的基因药物传递。据称,该工具有潜力突破现有基因疗法和基因编辑(如CRISPR)技术瓶颈。


▲Homology的同源重组技术平台(图片来源:Homology官方网站)

据了解,该公司的主要疗法HMI-102正在研发用于治疗成人苯丙酮尿症(PKU),这是一种由PAH基因突变引起的代谢性疾病。先天性PKU的人有遗传缺陷,使他们无法分解特定的氨基酸,这是蛋白质的基石之一。如果不进行治疗,氨基酸苯丙氨酸会积聚在体内,导致严重的发育问题和长期健康问题。大多数PKU患者保持严格的饮食控制,以降低体内苯丙氨酸的含量。Homology计划于2019年初进行HMI-102的1/2期临床试验。

除了PKU计划之外,Homology还与诺华合作开发了针对眼科靶点和血红蛋白病的新疗法。2017年11月,两家公司达成协议,将Homology专有的基因编辑技术用于这些适应症。这两家公司还将在临床前使用AAV技术设计病毒,并将其作为治疗疾病的方法。


Homology Medicines的总裁兼首席执行官Arthur Tzianabos博士对公司的在研基因技术充满信心,他表示:“Homology技术平台的最大优势在于能利用“同源重组”这种在演化过程中自然存在的基因编辑方式,开发出更特异、更自然的基因编辑方法,而无需引入CRISPR-Cas9等外源系统。这些外源系统虽然能非常有效地造成双链DNA断裂,但我们还不能很精确地控制断裂的位点,这容易产生脱靶效应。另外,我们也不能决定什么样的序列会被插入到断裂的位点中去。“同源重组”则不然,它无需核酸酶的参与,只需用一个简单的AAV(腺相关病毒)载体系统,就能在体内高效进行基因编辑,修正疾病背后的基因突变。另外,这个载体系统的安全性也已经在上百次临床试验中得到了验证。因此,对于许多由单个基因突变而引起的罕见病,如果我们能修正出错的DNA,就有希望彻底治愈这些罕见病,这是前所未有的。”

我们祝贺Homology Medicines的成功上市,也祝愿其基因编辑技术研发顺利,早日造福罕见病患者。

参考资料:

[1] Homology Medicines官网

[2] Homology Medicines Snags $144 Million IPO

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