信达生物与驯鹿医疗联合发力,全人源BCMA CAR-T细胞注射液纳入突破性治疗药物
2021/02/23
此次BCMA CAR-T注射液被纳入突破性治疗药物品种,无疑将加速该药物在中国的研发和审批速度,助推其早日上市。

2月23日,信达生物驯鹿医疗共同宣布,双方合作开发的全人源BCMA嵌合抗原受体自体T细胞(BCMA CAR-T)注射液通过公示期,纳入“突破性治疗药物品种”,拟定适应症为复发/难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)。


多发性骨髓瘤是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病。对于大多数患者而言,常用的一线治疗可以使病情稳定3-5年,但也有少部分患者在初治时表现为原发耐药,病情不能得到有效控制。对于治疗有效的大多数初治患者,在经过疾病稳定期后也会不可避免的进入复发、难治阶段。因此,复发/难治性多发性骨髓瘤患者仍存在未满足的需求。

BCMA CAR-T是一种针对B细胞成熟抗原(BCMA)的CAR-T细胞疗法,以慢病毒为基因载体转染自体T细胞,CAR包含全人源scFv、CD8a 铰链和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活结构域。基于严格的筛选,通过全面的体内外功能评价,该产品具有强力、快速和持久的疗效。

此次BCMA CAR-T获突破性治疗药物认定,是基于该产品正在中国进行的治疗R/R MM 的1/2期研究(ChiCTR1800018137)中观察到的结果。

在2019年举行的第61届美国血液学年会(ASH)上,驯鹿医疗报告了BCMA CAR-T治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的一项临床研究数据,表明该产品具有良好的安全性、有效性和应答持久性。值得一提的是,该研究还包括4名先前已接受过鼠源抗BCMA CAR-T治疗后复发的患者,他们的整体表现表明CT103A还可为鼠源性CAR-T治疗后复发的患者提供有效治疗的选择。

2021年1月, BCMA CAR-T注射液的临床研究成果再获国际权威认可:关于该产品的最新研究成果以“A Phase 1 Study of a Novel Fully Human BCMA-targeting CAR (IBI326) in Patients with Relapsed/Refractory Multiple Myeloma”为题发表在血液学领域著名学术期刊《Blood》上。


https://doi.org/10.1182/blood.2020008936

根据公开资料,突破性治疗药物资格认定是为了加快开发针对严重疾病、且已在前期临床试验中显示疗效或安全性方面显著优于现有治疗手段的新药而设计的。获得突破性治疗药物认定能够使该药在研发过程中与CDE密切交流、获得指导,从而加快新药上市,更早解决中国病患未满足的临床需求。

此次BCMA CAR-T注射液被纳入突破性治疗药物品种,无疑将加速该药物在中国的研发和审批速度,助推其早日上市,惠及更多患者。

参考资料:

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