罗氏制药牵手医药商业公司共建平台,打通罕见病用药最后一公里
E药经理人 · 2019/04/17
本文转载自“E药经理人”

在多方协力之下,罕见病用药问题正在成为政策关注的焦点。

此前备受“诟病”的罕见病药品上市难的问题依然突出,IQVIA数据显示,21种罕见病用药面临“境外有药、境内无药”的困境,近50%的罕见病药物尚未在中国上市,但在政策帮助下这些问题已逐步得到改善。

2018年8月初,CDE发布第一批48种临床急需境外新药名单,有23个罕见病用药品种名列其中,不少罕见病用药通过“快速通道”已经在国内上市。今年3月28日,CDE又紧接着发布第二批共30种临床急需境外新药名单,其中罕见病药品达到了14种,接近半数。

罕见病药品加速在中国上市,罕见病用药挑战未来将由上市转变为上市后的供应保障与医保支付。2019年医保目录迎来了新一轮调整,罕见病药品迎来纳入医保的政策风口,并且在青岛等地方罕见病药品纳入医保已经探索了一些多元筹资支付模式经验,因此罕见病用药供应保障问题正在日益受到重视。

近期,罗氏制药与国药控股有限公司、上药控股有限公司、华润医药商业集团有限公司等多家药品流通领域领导企业正式建立新型合作伙伴关系,共同探讨罕见病药供应保障目前面临的现实问题。

罗氏制药作为健康医疗的领导企业,欲将在华深耕25年来所积累的医疗资源和优势带到包括罕见病在内的更多医疗领域。目前,罗氏已在罕见病领域广有研发布局,此次建立合作伙伴关系意在推动建立“罕见病用药供应平台”和“用药集中配送中心”,合力解决罕见病用药最后一公里供应保障问题。

01

最后一公里的可及性

罕见病用药因其本身的特殊性,尤其考验药品经销商的供应能力,即是实现罕见病用药从经销商到医院或者药房最后一公里的可及性。

“罕见病顾名思义,发病概率很低,即便像江苏或者上海的一些大型三甲医院,1年可能都遇不上一例,患者获得能力低。与此同时,罕见病用药本身价格昂贵,保存条件苛刻,效期和稳定性差,而罕见病药品在进医院前都是属于商业公司,作为经销商来说,这些罕见病及药品所具有的特点都是严峻的考验。”国控江苏常务副总经理曹志毅讲到。

曹志毅作为国控江苏的负责人,更是举到一个现实遇到的例子,来说明罕见病药品供应保障存在的难度。他讲到,一家江苏省内医院曾经向国控江苏要求供应一例罕见病高价药,而该药在整个江苏省都没有一例库存,最终是由国控江苏联系总部从其他地区抽调资源实现了药品供应,这其中,医院、商业公司、药品生产商信息链条上任何一个环节受阻,该款罕见病药品都无法实现供应。这仅仅是一例个案,要长期而稳定地提高患者获得药品,有必要建立罕见病用药供应新机制,避免这类问题的发生。

罕见病用药新机制的建立,具有重要的现实意义。对于罕见病用药生产商来说,能够增加对罕见病用药需求的了解,能够更加精准进行药品的生产和供应安排。而对于商品流通企业来说,罕见病用药新机制的建立,能够赋能企业供应罕见病药品能力,在医院层面建立更好的信任。而对罕见病患者而言,现实意义最大,新机制的建立能够解决罕见病药供应保障“最后一公里”的问题,使得患者在罕见病药上市后,能够真正用得上药。

实际上,在罕见病领域建立平台机制已经受到了官方重视,国家在医院层面已经建立了罕见病的协作网络。在今年2月13日国家卫健委举行的新闻发布会上,国家卫生健康委医政医管局副局长焦雅辉便介绍,在医院层面,我国已经在组建了罕见病诊疗网络,由国家级牵头医院、省级牵头医院和协作网成员医院组成,全国有300多家医院纳入罕见病诊疗网络,通过相对集中诊疗和双向转诊为罕见病患者提供较为高效的诊疗服务。

艾昆纬(IQVIA)咨询公司资深总监李浛君讲到,目前罕见病医院联盟的举措正在开始,药品经销商可以根据不同领域罕见病等对联盟内的医院进行重点划分,并根据联盟内罕见病患者流转情况进行评估,规划出路线图,以此为基础去做罕见病药库存管理,更加灵活的去备货和配送,这无疑是给“罕见病用药供应平台”的建立提供了很好的借鉴和试验性的探索。从长远的意义来看,罕见病供药更需要集中的枢纽,达到一定的规模,这样才能保证罕见病供药的连续性和稳定性,而要实现规模,需要建立平台。

此次罗氏制药和多家药品流通领域领导企业正式建立的新型合作伙伴关系,便是意在推动建立这样的“罕见病用药供应平台”和“用药集中配送中心”,集中解决罕见病用药最后一公里供应问题。

由生产商联合经销商解决罕见病药供应保障问题在行业内还属首次,罗氏制药之所以会首屈一指解决这一问题,一方面是因为罗氏制药在实践中发现这一问题十分突出,另一方面罗氏制药在全球罕见病领域广有研发布局,拥有经销商所不具备的罕见病药供应保障的关键知识。而解决好罕见病药供应保障问题,能够更好的惠及患者权益,让罕见病患者更快用上好药。对平台的功能定位及发展方向,罗氏制药和合作伙伴则分享了一些思路和经验。

02

医疗保障工作的总体思路

罕见病用药存在患者数量少,药品存储成本高,1到2年会过期等问题,因此罗氏制药和多家药品流通领域领导企业都一致认为罕见病药品需要建立集中配送中心,罕见病药品可以集中进行配送,能够有效降低罕见病药品的库存成本,同时能够分散省级药品经销商备货面临的风险。具体而言,需要由政府层面牵头将临近省市的罕见病药进行集中配货,完善供应机制,解决患者用药保障。

而当下最为可行的方式,是在一些地区建立试点集中配送中心,对中心运行情况和效果进行全面评估,考察可行后经验在全国范围内推广。

除了建立罕见病用药集中配送中心,更重要的是要建立罕见病用药供应平台,利用互联网方式打通罕见病药品供应链条上药品生产商、药品配送商以及政府、医院间的信息壁垒,实现罕见病精准供药,而药品流通领域企业则对平台搭建的方式提出了一些建议。

国控陕西副总经理刘虹讲到,从商业流通企业的角度出发,罕见病用药建立平台,首先要保证资金的充裕,罕见病药品研发成本高,同时市场空间有限,所以药品的单价高,要想保证供应充足,最好建立专项资金支持。其次,平台需要主动承担责任,聚合更多的渠道,使得罕见病患者、医生、药品生产商、药品经销商能够顺畅的交流,找到最便捷的路径,供应罕见病药品。

罕见病药品有其自身的特殊属性,通常不是急性用药,而是类似于慢性病用药,供药并不特别强调短期时效性,有药品经销商针对这一特点建议平台进行创新性探索。

具体而言,国控江苏常务副总经理曹志毅讲到,大部分罕见病,并不是一个急症,大部分患者从提出用药需求到患者真正拿到药,中间存在2到3天的时间差不会对患者带来大的健康威胁,当然也有少数例外的情况。因此,他建议对罕见病药品实施预定机制。同时认为,在目前互联网技术支持下,药品经销商、药品生产商、医院以及政府携手建立平台,能够很容易实现这一机制。

罕见病用药供应平台不能单纯是罕见病药品工商业企业的互动平台,也需要与医学专家形成良性互动。

辽宁省医药对外贸易有限公司总经理袁克华则谈到,罕见病用药供应考验政府公共治理能力,卫健委正在组建罕见病专家团队,专家成员包括医学专家、药学专家、医保专家,药品经销商和供应商需要建立平台与专家形成互动,用生产厂家的专业医学资源提高整合水平、确认水平。与此同时,他建议,政府需要出台政策,推进建立平台,将罕见病的专家资源、厂商资源以及患者库资源统筹整合,解决罕见病药品供应最后一公里的问题。

实际上,在医药领域,精准化、个性化治疗正在成为行业内的风潮,罕见病治疗领域无疑是个性化治疗的突出代表,罗氏制药此次牵头多家药品流通领域领导企业,呼吁相关政策落地,建立“罕见病用药供应平台”和“用药集中配送中心”,不仅从公益性上能够惠及罕见病患者,满足用药需求,也是对个性化用药供应保障模式的一次超前的模式探索,相关政策如果能够落实,无疑能形成惠及罕见病患者权益的平台闭环,真正使得罕见病患者能够早用药、用好药。

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