突破AAV载体局限性,基因疗法公司完成2.35亿美元融资
药明康德 · 2019/04/12
这一大额融资进一步体现了业界对基因疗法领域的关注,近来这一领域出现多起大额并购,大型医药公司纷纷布局基因疗法,其中包括诺华、罗氏和渤健。

本文转载自“药明康德”。

今日,专注于开发腺相关病毒(AAV)基因疗法的Asklepios BioPharmaceutical公司(下称AskBio)宣布完成2.35亿美元的融资,将支持该公司推进和扩展临床试验,以及提高产品制造能力。这一大额融资进一步体现了业界对基因疗法领域的关注,近来这一领域出现多起大额并购,大型医药公司纷纷布局基因疗法,其中包括诺华、罗氏和渤健。


AskBio在2001年由Jude Samulski博士,肖啸博士,和Sheila Mikhail法学博士共同创建。Jude Samulski博士是第一位克隆AAV基因组的科学家,他在北卡罗来纳大学教堂山分校的研究对开发AAV作为基因疗法的病毒载体作出了突破性的贡献。肖啸博士是最先开发微型抗肌萎缩蛋白基因的科学家,他的发现让使用基因疗法治疗杜兴氏肌营养不良症(DMD)成为可能。

使用AAV病毒载体递送基因疗法需要克服多重挑战,例如,天然AAV病毒只能够将基因疗法递送到有限的人体器官中,而且人体的免疫系统可能已经对AAV病毒产生免疫反应,导致患者无法接受基因疗法。人体中已经产生对AAV病毒的免疫反应是导致患者无法加入基因疗法临床试验的首要原因。


▲AskBio生成不同AAV病毒衣壳蛋白的技术平台(图片来源:AskBio公司官网)

AskBio的独创技术平台能够使用基因工程手段,对AAV病毒的衣壳蛋白进行修改,从而构建具有新型衣壳蛋白的AAV病毒。这些新型AAV病毒不但可以靶向人体中的不同器官,而且可以逃避人体中已有的抗AAV病毒抗体的攻击,从而治疗原先无法接受基因疗法的患者。该公司开发的AAV病毒载体技术已经被AveXis公司使用,主打治疗脊髓性肌肉萎缩症(SMA)的基因疗法Zolgensma有望本月获得FDA批准。

目前,该公司的研发管线中包括治疗庞贝症(Pompe disease)、肢带肌营养不良症(2i)、亨廷顿病、帕金森病和癫痫等疾病的基因疗法。其中,治疗庞贝症的基因疗法已经进入临床试验。

本轮融资由TPG Capital和Vida Ventures领投,AskBio公司的创始人和董事会成员也投入了1000万美元。

“很难想象,几十年前我的博士研究项目将带来新一代变革性疗法,“AskBio公司总裁兼首席科学官Jude Samulski博士说:“我很高兴能够与TPG和Vida公司合作,催化下一代基因疗法的创新,将科学发现转化为改变人们生活的疗法。”

参考资料:

[1] AskBio Partners with TPG and Vida Ventures. Retrieved April 11, 2019,

[2] UPDATED: Jude Samulski’s gene therapy company just raised $235M for clinical development. Retrieved April 11, 2019,


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