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继续前进!通用型CAR-T疗法获美国FDA放行

2017/11/09 来源:药明康德
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导读
近日,致力于开发异体CAR-T疗法的Cellectis公司宣布,美国FDA允许其在研产品UCART123的临床试验继续进行,治疗急性骨髓性白血病,以及母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤(BPDCN)。


本文转载自“药明康德”。

本次成为众人关注焦点的UCART123是一款“通用型”CAR-T疗法,在细胞的来源上与传统CAR-T疗法有所不同。在传统CAR-T疗法中,研发人员需要从患者体内提取T细胞,插入嵌合抗原受体(CAR),使T细胞针对癌细胞上的特定抗原,再把这些改造后的T细胞输回到患者体内治疗癌症。通用型CAR-T疗法则可以对异体T细胞进行提前制备,随时提供给患者。此外,它也不受患者自身T细胞质量的影响。

这款疗法针对的是急性骨髓性白血病以及BPDCN癌细胞表面上普遍表达的CD123抗原。今年2月,它成为了首款经过美国FDA批准进入临床试验的通用型CAR-T疗法。多名患者随后入组,接受治疗。

新药研发的道路从来不是坦途,突破性的创新疗法研发尤其如此。在这项早期临床试验中,一名患者不幸去世,这也让美国FDA在9月4日决定暂停这项试验,好在安全性上做重新设计。

在和美国FDA进行讨论后,Cellectis决定对目前UCART123的1期临床试验进行以下改动:

1、降低UCART123细胞水平至每公斤62500个。

2、降低环磷酰胺(cyclophosphamide)的用量至每天每平方米750毫克,持续3天。每日最高剂量不超过1.33克。

3、在UCART123细胞输注当天引入特定的标准,它们包括没有在淋巴细胞清除后发生新的不受控的感染,没有发热,只使用替换剂量的糖皮质激素,没有器官出现功能障碍。

4、确保每种治疗方案接下来的3名患者年龄都低于65岁。

5、确保接下来的患者招募是AML123与ABC123两种方案的交错,两项研究的患者招募间隔应不小于28天。

目前,Cellectis正在与研究人员和临床试验中心共同合作,以取得机构审查委员会(IRB)对于修改的批准。如果一切顺利,Cellectis将恢复对患者的招募。

今年是CAR-T疗法的元年,我们也已经见证了两款CAR-T疗法的上市。如果通用型CAR-T疗法能够顺利问世,对于患者来说无疑又多了一条全新的治疗方案。我们期待这一天的尽早到来!

参考资料:

[1] FDA Lifts Clinical Hold on Cellectis Phase 1 Clinical Trials with UCART123 in AML and BPDCN

[2] FDA gives Cellectis a green light to relaunch off-the-shelf CAR-T studies — with several strings attached

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