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第四届中国药物基因组学学术大会暨_首届中国个体化用药—精准医学科学产业联盟大会

一夜股价翻倍,这家公司将帮患者走出“帕金森的幽谷”

2016/09/07 来源:奇点网/周伦
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导读
如此看来,媒体依旧保持着对阿尔兹海默氏病等神经退行性疾病的热爱,市场却已经冷静下来。任你头条铺天盖地,我自岿然不动。然而,与阿尔兹海默氏病在市场和媒体的冰火两重天相比,帕金森氏病最近的处境却恰恰颠倒了过来:市场火爆,媒体冷清。


上周,《自然》杂志以封面的形式,介绍了百健(Biogen)和剑桥大学联合开展的阿尔兹海默氏病药物aducanumab单抗的小型临床中期数据(Ib期)。结果显示,aducanumab单抗可以帮助减少淀粉样蛋白斑。

《自然》的这一举动,戳中了各大媒体的High点,一石激起千层浪。美国和英国的媒体纷纷采用「改变游戏规则」,甚至「可预防」等劲爆词汇描述百健这个小型临床研究。只因为根据科学界的主流共识,「聚集在大脑内部的β淀粉样蛋白是导致阿尔兹海默氏病的元凶」。因此,研究人员认为,只要减少β淀粉样蛋白就可以减缓病情。然而,目前没有一个基于β淀粉样蛋白的新药可以缓解患者记忆力衰退。

在阿尔兹海默氏病药物研发领域,基本99%以上的药都失败了,前不久基于Tau蛋白的LMTX也阶段性失败了。因此,《自然》的这篇文章刊登之后,媒体的火热没用引燃市场;相反,百健的股价反而小幅下跌0.7%,最后以回升0.45%收盘。即使今天FDA宣布aducanumab进入审批快速通道,百健的股价也只小幅上升3.76%,以317.27美元收盘。如此看来,媒体依旧保持着对阿尔兹海默氏病等神经退行性疾病的热爱,市场却已经冷静下来。任你头条铺天盖地,我自岿然不动。

然而,与阿尔兹海默氏病在市场和媒体的冰火两重天相比,帕金森氏病最近的处境却恰恰颠倒了过来:市场火爆,媒体冷清。

8月31日,美国Sunovion Pharmaceuticals宣布以超过120%的溢价收购加拿大Cynapsus Therapeutics,总价值高达6.24亿美元。Cynapsus于2015年6月份上市,开盘价每股17美元,后来一直没啥太大的波动。没成想,一夜之间Cynapsus的股价从18美元涨到40.5美元,收盘时小幅回落到39.7美元。

Sunovion愿意以超过两倍的价格收购Cynapsus,只因为Cynapsus手里有个即将开展III期临床试验的帕金森氏病治疗药物APL-130277。就在8月29日,APL-130277进入FDA审批快速通道。

帕金森氏病是仅次于阿尔兹海默氏病的第二大神经退行性疾病,目前全球范围内患者超过400万。在中国,65岁以上老人的发病率为千分之十七左右。与阿尔兹海默氏病的处境一样,目前还没有药物可以治愈帕金森氏病。目前治疗的金标准还是1968年批准的口服左旋多巴(Levodopa)。

左旋多巴作为帕金森氏病治疗领域的基础用药,早期临床效果很好。它对消除帕金森氏病的运动症状,如震颤、僵直、运动减少和缓慢,有明显作用。但是这个药有个很大的弊端,长期服用会产生疗效减退、症状波动及运动障碍等并发症。其中最让患者胆战心惊的是一种叫做「开关现象」的并发症。

台湾中山大学教师李良修36岁患上患帕金森氏病,8年之后,他用颤抖、僵硬的双手撰写了《走过帕金森的幽谷》一书。他在书中如此描述患帕金森氏病的「开关现象」:「开」的时候,全身上下都通畅,如同由黑暗进入光明,所有躯体的症状全都消失了,可以运动自如;进入「关」时则完全相反,走路时好像脚上戴了脚镣铅锤,举步维艰。

这种「开关现象」是患者长期服用左旋多巴后出现的药效波动现象。据统计,一般服药3-5年开始出现「开关现象」,服药10年以后,所有的患者都会遭遇「开关现象」,突然处在「冻僵」的状态。几乎没有任何征兆,没有任何规律。很多患者因此不敢出门,一旦处于「关」的「冻僵」状态,他们只能默默等待下一个「开」的状态。

2004年,临床研究表明,阿朴吗啡(apomorphine)可显著减少「关」的状态,对症状波动,尤其「开关现象」和肌张力障碍有明显疗效。阿朴吗啡皮下注射液因此成为获FDA批准上市的唯一一个可以快速(10分钟左右)将患者从「关」的状态中「唤醒」到正常状态的药物。

虽然,阿朴吗啡皮下注射液可以快速将将患者从「关」的状态中「唤醒」,但是这种药物的使用也有受到很大的限制。对于突然来袭的「关」的状态,患者一般是没办法预防的,一旦身体开始僵硬,患者动作迟缓,很难正确的给自己注射药物。更何况阿朴吗啡的注射还需要一定的经验和技巧。因此当患者身边没人照护的时候,在突然进入「关」的状态时,患者很难实现自我管理。

Sunovion之所以花大价钱买下Cynapsus,就是因为APL-130277巧妙的解决了上述难题。实际上APL-130277的主要成分也是阿朴吗啡,就是剂型不同。APL-130277不是注射剂,也不是口服剂,是舌下含片。Cynapsus之所以不选择口服剂型,是因为口服药物的吸收是通过肠道,但是患帕金森氏病患者的肠道运动本身就比较缓慢,不利于药物的吸收。同时,口服阿朴吗啡会导致95%-98%的药物被肝脏代谢,大大降低药效。舌下薄膜给药刚好规避了上述两个问题。而且,Cynapsus的数据也支持口腔黏膜给药优于注射和口服给药。

APL-130277的早期临床数据表明,25毫克的剂量可以维持血液有效浓度时间长达162分钟,可以有效缓解「关」的状态。明年上半年,APL-130277的III期临床试验将在美国开展,同时,今年第四季度,APL-130277也将进入欧洲开展临床试验。

由于APL-130277是基于已经获FDA批准的药物研发的,因此APL-130277胜出的可能性极大。届时,将有更多的帕金森氏病患者及家庭从中获益。

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