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帕金森病新复方药3期临床正式启动

2016/08/30 来源:药明康德
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导读
日前,以色列的生物制药公司NeuroDerm宣布开始为名为“iNDiGO”的临床III期试验进行患者注册。这项临床试验是为了检验该公司名为ND0612L的左旋多巴/卡比多巴(Levodopa/Carbidopa) 配方在治疗中度帕金森氏症(Parkinson’s Disease)方面的疗效。ND0612L是目前唯一一种液态的左旋多巴/卡比多巴配方,这种配方能够持续稳定地通过皮下注射注入体内。


日前,以色列的生物制药公司NeuroDerm宣布开始为名为“iNDiGO”的临床III期试验进行患者注册。这项临床试验是为了检验该公司名为ND0612L的左旋多巴/卡比多巴(Levodopa/Carbidopa) 配方在治疗中度帕金森氏症(Parkinson’s Disease)方面的疗效。ND0612L是目前唯一一种液态的左旋多巴/卡比多巴配方,这种配方能够持续稳定地通过皮下注射注入体内。

帕金森氏症是一种由于大脑多巴胺水平降低而导致的神经退行性疾病。它影响患者的运动和非运动能力,症状包括手脚和面部震颤、运动缓慢、平衡和协调能力衰退。随着疾病的发展,这些症状会越来越严重,导致患者有时因为运动和非运动能力方面的减退而处于一种接近瘫痪的衰弱状态,这种状态被称为“关闭”状态 (Off time)。

目前治疗帕金森氏症的标准疗法是口服左旋多巴/卡比多巴的复方制剂药片。左旋多巴是多巴胺的前体,它可以通过血脑屏障进入大脑,然后被转化为多巴胺。卡比多巴虽然不能通过血脑屏障,但是可以防止左旋多巴在未进入大脑之前就被转化成多巴胺。这种疗法虽然可以将帕金森氏症患者从“关闭”状态中解脱出来,但是如果药物用量过大会导致患者产生异动症(Dyskinesia),即躯干和肢体不自主的异常运动。


左旋多巴向多巴胺转化的过程(图片来源:chemicalparadigms.curiouscurie.com)

由于左旋多巴/卡比多巴药片口服的服用方式,血液中的左旋多巴水平会随着药物的吸收和分解呈波浪式地上下浮动。当左旋多巴水平处于浪峰时,可能给患者带来异动症,而左旋多巴水平处于浪底时,患者则会进入“关闭”状态。如何能将血液中的左旋多巴水平稳定在合适的位置是帕金森氏症患者希望解决的问题。


ND0612L电子泵示意图(图片来源:NeuroDerm官网)

NeuroDerm公司的ND0612L就是为了解决这一问题的左旋多巴/卡比多巴配方。ND0612L是一种液体的左旋多巴/卡比多巴配方。它可以通过别在腰带上的一个小巧的电子泵24小时持续以小剂量皮下注射的方式注入体内。这种方式可以将血液中左旋多巴的水平保持在一个相对稳定的浓度,从而防止由于左旋多巴过高或过低导致的异动症和“关闭”状态。这种通过电子泵持续注射药物的治疗方法在其它疾病中已经有过先例,比如糖尿病患者就可以通过电子泵持续注射小剂量的胰岛素来控制血糖水平。

在已经完成的临床2期试验中,ND0612L与口服左旋多巴/卡比多巴配方相比平均每天减少“关闭”状态两小时。这次临床3期试验预计注册150名帕金森氏症患者,将于2017年结束。

“iNDiGO试验的启动是ND0612L作为治疗帕金森氏症疗法的研发过程中的又一个重要的里程碑,”NeuroDerm的CEO Oded S. Lieberman博士说:“我们承诺将以最快速度把这款有潜力的产品交到病人手中。”

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