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欲砸4400万美元!这家公司研发出一种治疗阿尔兹海默症的新抗体

2016/06/26 来源:生物探索
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导读
近期,Annexon公司预计投入4400万美元开展一项抗体临床试验,该抗体致力于治疗阿尔兹海默症、亨廷顿氏舞蹈症等神经性衰退疾病。值得注意的是,它的靶标不再是沉积的淀粉样蛋白,而是一种调控免疫细胞清除突触的关键蛋白。


3月31日,来自于波士顿儿童医院的Beth Stevens团队在《Science》发文,证实阿尔兹海默症(AD)初期,大脑正常突触会被接收到错误信号的免疫细胞“蚕食”,从而神经信息被迫阻断,认知能力开始衰退。

这种“蚕食”机制原本是大脑发育过程中,免疫系统清除一些功能减弱或者无功能突触的正常过程。其中,C1q 蛋白负责启动“淘汰”突触的信号通路。当一个突触被锁定后,小神经胶质细胞( microglia)会负责“吃掉”它。然而,一旦这一过程出现错误,无论错误发生在子宫、婴幼儿还是青少年时期,它将可能导致精神分裂等神经类疾病。

Stevens博士提出假设,阿尔兹海默症生病初期可能也存在着同样的错误机制,引发大脑必需的突触结构反遭破坏,从而导致认知障碍。他们发现,当β-淀粉样蛋白聚集、C1q蛋白过表达时,会启动突触受损过程。(详细阅读

考虑到这种错误蚕食发生于老年斑之前,所以抑制C1q蛋白过表达,有望成为新靶标。这也是Stevens团队与Annexon Biosciences生物技术公司合作的“精髓”。Annexon是斯坦福大学神经生物学家Ben Barres于2011年创立的一家成立公司。他们预计将开启ANX-005药物(抑制C1q过表达)临床试验,为此将投入4400万美元。

开辟一条新路:对抗神经性衰退疾病

作为常见的神经性衰退疾病,AD已经成为威胁老年人健康和生命的主要病因。但是,该领域一直都是医药企业不敢轻言攀登的高峰,迄今为止都没有真正减缓、逆转其症状的药物出现。包括礼来、辉瑞、默沙东、基因泰克、百健等在内的多家制药企业都有布局该领域,可惜近乎99%的临床试验都以失败而惨淡收场。

Annexon的想法是研发出一种抗体,能够抑制C1q蛋白。首席执行官Doug Love表示,一旦大脑出现问题,C1q蛋白会在正常需要的突触部位累积,并对其造成伤害。所以,如果能够研发出一种抑制C1q蛋白的抗体,那么也许能够为正常的神经结构谋取生存的机会。

Love 强调,他们认为这种策略能够用于治疗多种神经性衰退疾病,例如阿尔兹海默症、亨廷顿氏舞蹈症、青光眼等等。当然,任何一个致力于非特异性免疫系统的抗体都需要考虑各种副作用:药物是否会增加患者感染其他疾病的风险?它是否会造成免疫系统失衡,或者引发自身免疫性疾病?

目前,该项目仍然处于初期阶段。Annexon已经针对该抗体开展了动物试验,并没有看到任何负面迹象。但是仍然需要扩大试验规模以验证其安全性和有效性。

公司在2014年12月首轮私募融资中筹集到3400万美元。如今,Annexon预计在2017年第一季度投入4400万美元进行临床Ⅰ/Ⅱ试验。通过评估一些生物标记物,Annexon希望该候选药物能够按照预期发挥功效,并最终给神经性衰退疾病患者带来新的希望。

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