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免疫系统也能编程,Immusoft想当医学界的App Store

2016/05/19 来源:雷锋网
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导读
当拿到Peter Thiel投资的40万美金时,Matthew Scholz更加坚定了他要做的事情是对的。“Peter喜欢不走寻常路,会投一些看起来比较有争议的公司,比如我们。”这是七年前Immusoft拿到的第一笔天使投资。


当拿到Peter Thiel投资的40万美金时,Matthew Scholz更加坚定了他要做的事情是对的。

“Peter喜欢不走寻常路,会投一些看起来比较有争议的公司,比如我们。”

这是七年前Immusoft拿到的第一笔天使投资。

七年后的今天,Matthew Scholz在深圳的硅谷峰会上进行着路演。作为医疗科技界的代表,Immusoft马上要开始B轮千万级的融资。

在六支来自硅谷的全英路演团队中,Immusoft是唯一“心机”地使用了中文PPT的公司。台上的Matthew Scholz活力四射,向台下的投资人们介绍着这家计划“把人体变为制药工厂”的生物技术公司。

对免疫系统进行编程

Immusoft的核心业务听起来简直疯狂到令人难以置信:免疫系统编程(ISP,Immune System Programming)。

如图所示,这项技术主要分为五个步骤:


1. 从患者体内采集分离免疫细胞B细胞;

2. 通过电转染技术介导DNA进入分离的B细胞。

DNA中含有缺失或有缺陷的蛋白质的编码,而正是这种缺失或缺陷导致了疾病。治疗性基因植入患者细胞后成为大型质粒,它含有“睡美人转位子系统”(Sleeping Beauty Transponson System,为Immusoft于2016年春天收购的Discovery Genomic所持有的技术),能将基因整合进细胞DNA中。

3. 选中的DNA介导细胞于培养系统中在体外大量增殖。

4. DNA介导细胞体外分化成浆母细胞和浆细胞,即ISP细胞,它们能生产所需的治疗性蛋白质。

5. 将大量分泌蛋白的细胞重新输入患者体内。浆细胞能让人对病原体免疫,并有很强的蛋白质生产能力。这类细胞可在骨髓中存活,并长期分泌蛋白质。

免疫系统也能编程,Immusoft想当医学界的App Store

Matt向雷锋网介绍道,现阶段的生物制剂(注射型)虽然是目前最有效的方法,但也存在不少缺点,比如造价昂贵,会带来疼痛等,但这都不是事儿。最关键的问题是,它是一种非治愈性的疗法,有效期较短,需要长期的注射治疗,所以无法从根本上解决问题。而ISP就能够改变现状。根据Matt的介绍,ISP主要有三个优势:

可以实现对病人自体细胞的程序化改造;

大量生产能满足自身需求的蛋白质的细胞;

现存的一些疾病无法做到药物输入疗法,ISP可以提供一种新的参考疗法。

实际上,Immusoft已经实现了多种疾病的临床研究,其中发展最快的是一种罕见的疾病,名为黏多糖贮积症I型。病人患病的原因主要是因为体内缺乏关键的蛋白(αL-艾杜糖醛酸酶),需要流线化的临床治疗,每年的治疗费用超过25万每年。而如果要进行造血干细胞移植,这个数字将达到80万。

目前治疗该疾病的药物名为Aldurayme,一年的销售额是2.19亿美元。而且这种治疗方法实际上治标不治本,机体后期会退化,最终致死。

在Immusoft提供的一份老鼠实验结果显示,样本组(红色)接受改造后,和对照组(绿色)进行了αL-艾杜糖醛酸酶的测验。左侧为相对于健康人的蛋白水平百分比,在人体内,达到10%的量就具有治愈效果。

目前Immusoft已经向FDA提交了黏多糖贮积症I型的临床用药申请,启动该疾病一期的实验。

Matt对记者表示,这项技术理论上可以应用于任何一种疾病。

“我们希望让ISP成为医学界的Apple Store。你的身体需要什么,就能给自己制造什么药物。”

“人体就是最精密的电脑”

把编程概念和医疗结合在一起,或许也只有Matthew Scholz能想到。8岁开始接触编程,15岁就上了华盛顿大学。虽然是一名耕耘了数十年的码农,但Matthew的潜意识里却始终知道,自己并不会一直在计算机领域做一辈子。

2009年,彼时的Matt是Point B Telematics的创始人,一家基于GPS的车队物流公司。当时Matt的小日子过得也算不错,然而生命不息折腾不止的他,一次偶然的机会接触到了某个电脑安全问题,这时——如果生活有动画版,那么此时就像名侦探柯南破案时发现了关键线索一样,背景有一道白光闪过,Matt的内心独白大概长这样:

“就像病毒侵入电脑一样,我们可以通过修改代码的方式来解决电脑的问题,那么人体可不可以这样呢?”

Matt对雷锋网这样说道:

“我们终其一生在追求更好的电脑技术,但回归到人身上,人体就是一个最精密的电脑。所以我当时就有了这样一个想法,是否能够通过基因改造来治疗特定的疾病呢?”

想法一出现,Matt就坐不住了。在对话期间,Matt用了“野心”这种词来形容自己,他很快地售出了公司,继而创办了Immusoft。回忆起当年的义无反顾,Matt不无得意地露出灿烂的笑容,他对雷锋网表示,

“是的,医学科技是一个门槛极高的领域,类似于‘要么全部,要么全不’(all or nothing)的状态,但一旦成功了,它所带来的财富价值不可估量,对人类的未来也同样是里程碑式的。”

一个没有任何生物背景的码农如此异想天开,当年这个想法也难怪会遭到很多人的质疑。对于这一点, Matt并不在乎,他甚至在2009年的时候坦率表示“我对生物技术一无所知(I know nothing about biotech)”,但对于Immusoft的理念,Matt则会“誓死扞卫”。Matt说,他会一个个去找那些对此嗤之以鼻或者报反对态度的人,然后一个劲地问“为什么”,得到对方的答案后,他会给对方发各种资料,甚至写邮件回答对方的问题。他说,自己是一个“非常坚持”的人,如果别人报以怀疑的态度,他会尽自己所能去说服别人。

去年夏天,Immusoft已经完成了FDA的新药临床试验申请前提会议(pre-IND),并完成临床规模化。Immusoft目前正在等待FDA关于最终临床前研究的指导(GLP毒理学实验)。预计完整的IND说明将于今年秋天提交给FDA,并于明年开始人体实验。

Immusoft的slogan是,“对细胞编程,治愈你的疾病”;Matt对雷锋网表示,这项技术理论上可以应用于任何一种疾病。

“我们希望让Immusoft成为医学界的App Store。你的身体需要什么,就能给自己制造什么药物。”

Matt说,隔天他就要飞回西雅图了,跟进一下公司后期的各项申请。“这次受邀参加硅谷峰会,其实我也很意外。但这也说明了我们的实力,能够作为硅谷生物医学的代表在深圳介绍我们的项目。签证是在一天内办好的,也许是因为这趟中国之旅是非去不可了。”在聊天的时候,他提到家里有一个浇水机器人——因为他经常在全球飞,很少有时间回家照料植物。

这次约谈的时间非常紧张,Matt十五分钟前刚从华强北回来。在聊天的半个小时中,Matt不时拿起手机聊微信(他操作得还不是非常熟练),和同行的人沟通着——在十五分钟后,他要参加一个投资晚宴,希望能在那里争取一把,扩大B轮融资的规模。

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