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基因治疗药物公司BlueBird Bio:临床试验结果喜人

2014/12/11 来源:X一MOL
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导读
12月8日,在旧金山举行的美国血液学会议上,BlueBird公布了一个令业内人士十分兴奋的临床试验结果:4名重度β地中海型贫血患者,在接受Bluebird的基因治疗新药一次性注射治疗后,在至少3个月内都无需进行维持生命的输血,有一个患者甚至保持了12个月的无需输血状态。


随着基因技术的飞速发展,一度令人失望的基因治疗又迎来了复兴的春天。在这一波有众多制药业巨头推动的新的基因疗法浪潮中,蓝鸟生物(BlueBird Bio)是一颗耀眼的明星。


12月8日,在旧金山举行的美国血液学会议上,BlueBird公布了一个令业内人士十分兴奋的临床试验结果:4名重度β地中海型贫血患者,在接受Bluebird的基因治疗新药LentiGlobin BB305一次性注射治疗后,在至少3个月内都无需进行维持生命的输血,有一个患者甚至保持了12个月的无需输血状态。

股市的反应充分说明了此试验结果给业界带来的惊喜,在12月9日,BlueBird的股价上升了72%,达到其历史最高点,是一年前股价的3倍。

重度β地中海型贫血是由β球蛋白基因缺陷导致的疾病,患者不能正常产生在血液携带氧的血红蛋白,从而产生严重贫血和脾脏异常增大。LentiGlobin BB305利用改良后的慢病毒(Lentivirus)将正确的β球蛋白基因送入人体,来达到治疗此病的目的。

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