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百特:原发性免疫缺陷症皮下注射药物HyQvia获FDA批准

2014/09/16 来源:Bioon
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导读
9月12日百特(Baxter)宣布,FDA已批准皮下注射(SC)药物HyQvia,用于原发性免疫缺陷症(PI)成人患者的治疗。


历经2年磨难,百特和合作伙伴Halozyme皮下注射药物HyQvia终于获FDA批准,用于原发性免疫缺陷症(PI)的治疗。2年前,FDA因安全性问题拒绝批准HyQvia。

百特(Baxter)9月12日宣布,FDA已批准皮下注射(SC)药物HyQvia,用于原发性免疫缺陷症(PI)成人患者的治疗。今年7月底,FDA血液制品专家委员会(BPAC)以15比1的投票结果,认为HyQvia用于治疗原发性免疫缺陷症(PI)具有良好的风险/利益属性,建议批准HyQvia用于PI的治疗。百特预计在未来几周内将HyQvia推向市场。

HyQvia由人正常免疫球蛋白(IG,10%)和重组人透明质酸酶(hyaluronidase)组成,透明质酸酶有利于IGSC的分散和吸收。HyQvia是获批用于原发性免疫缺陷症(PI)治疗的首个每月一次的皮下注射免疫球蛋白(IG),每月仅需皮下注射一次,且在单个注射部位即可提供全部的治疗剂量。目前,大多数PI患者需在医院接受静脉输液治疗,而当前的皮下注射IG药物,需要每周或每2周注射一次,且每次注射时需在多个位点注射。

2012年8月,FDA因安全性问题拒绝批准HyQvia,百特和合作伙伴Halozyme称,FDA提及的问题包括非中和抗体(non-neutralizing antibodies)对生殖、发育及生育可能产生的潜在影响。非中和抗体是指能够与目标蛋白结合的的抗体,但所结合区域与蛋白功能无关。

之后,百特和Halozyme应FDA要求,提交了额外的临床前数据,并于2013年12月提交了有关HyQvia的一份修订版生物制品许可申请(BLA),以便重新启动关于HyQvia用于原发性免疫缺陷(PI)成人患者治疗的审查程序。原有BLA的提交,基于一项前瞻性、开放标签、非对照、多中心III期临床试验的数据。

该项研究评估了HyQvia用于预防急性严重细菌感染的安全性和有效性,同时与静脉给药型免疫球蛋白的药代动力学参数进行了比较。该项研究的目的是在单一的皮下注射位点注入一剂3或4周剂量的HyQvia。该项研究中,急性严重细菌感染率为0.025/人/年,低于所要求的疗效阈值1.0/人/年。对HyQvia的耐受性评估数据表明,最常见的不良反应为输注部位反应、头痛、疲劳、发热。

此前,HyQvia已于2013年5月获欧盟批准,作为一种替代疗法,用于原发性免疫缺陷综合征(primary immunodeficiency syndromes)及伴有继发性低丙种球蛋白血症和反复感染的骨髓瘤或慢性淋巴细胞白血病成人患者(≥18岁)的治疗。该药已在数个欧洲国家上市,包括德国、荷兰、瑞典、挪威、丹麦、爱尔兰和意大利。

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