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张锋教授等18位青年才俊,对生物医药的未来有怎样的期望?

2018/04/25 来源:药明康德
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导读
日前,知名行业媒体Endpoints采访了18位40岁以下的生物医药青年才俊,我们也很高兴地在榜单中看到张锋教授与卢冠达教授(Timothy Lu)两名华人学者的名字。在今日的这篇文章中,我们将向各位读者分享他们关于未来的看法。我们相信,这些青年才俊们的目光交汇之处,正是生物医药行业的下一片沃土。

本文来源于药明康德微信公众号(ID:WuXiAppTecChina)。

在这篇文章中出现的年轻人来自不同的背景,有着不同的肤色,经历了不同的人生。但他们身上所具备的共同点是如此明显:他们所从事的工作,都与未来的健康息息相关;而他们也早已为所处的领域带来了明显的积极变化。

姓名:张锋

年龄:36岁

工作:麻省理工学院神经科学教授,Editas Medicines和Arbor Biotechnologies公司联合创始人


▲图片来源:MIT官方网站

围绕他开创性发明的专利可能仍有争议,但是张锋博士对生物技术领域令人敬佩的贡献不容置疑。张锋博士是一位多产的发明家,他以开创CRISPR在人类细胞的应用而闻名。凭借这一发明,这位Broad研究所的明星联合创办了Editas Medicines——最早尝试使用在细菌中发现的基因编辑机制来消灭疾病的初创公司之一。

他对修复基因的热爱可以追溯到高中时期,在Des Moine的一所医学院教授的实验室当志愿者时。在斯坦福大学攻读博士学位期间,张锋博士与同学Ed Boyden一起在著名的神经科学研究员Karl Deisseroth的实验室工作。他们共同开发了一种方法,通过将光敏感蛋白质转移到神经元中来激活特定的神经回路,称为光遗传学。他的主要贡献是设计出一种用病毒传递基因的方法,使它们能进入神经元并制造这些蛋白质。

回顾历史,将基因转入动物体内的想法引起了人们对锌指酶的兴趣,这是2009年前后最先   进的基因编辑技术,然后是转录激活子样效应因子(TALE) ,最后是CRISPR。当时,人们还远不清楚这项新技术能否有效。这个过程的进步依赖于一种对现有工具不够好的怀疑。

张锋博士说:"我试图把实验室打造成一个创业环境,把那些热情洋溢的人聚在一起,需要这种能量。"一个月前,他的实验室的两名前成员成立了Arbor Biotechnologies公司,张锋是该公司的联合创始人。他们认为将基因组测序、基因合成和人工智能等热门技术域结合起来,有望加速药物的发现和开发,开启了"无限"的可能性。

张锋博士的第一篇CRISPR论文发表于2013年。五年后,他的团队还是一如既往地富有成效。在2017年,他们使用几种CRISPR酶发明了一种可以检测血液样本中的寨卡病毒和登革热病毒的试纸。在麻省理工学院(MIT)的张锋实验室(包括认知科学和生物工程两个领域),他的团队仍在致力于设计更完美的CRISPR,同时也在建立精神分裂症、抑郁症和自闭症的动物模型——这是张锋的另一个研究方向。

“不知为什么,”他的一个研究生谈到:"在这个实验室里,一切都变化更快"。而且张锋博士也没有减速的迹象。

姓名:卢冠达(Timothy Lu)

年龄:37岁

工作:Senti Biosciences首席执行官

Timothy Lu博士在麻省理工学院的实验室专注于研究交叉技术和工程生物学如何影响药物研发过程。现在,作为一个新上任的首席执行官,他的目的是让这一切成为现实,这既推动了药物开发更有效率的持续发展,有望驶入全新的快车道。

"生物学的步伐正在加快,"Timothy Lu博士说: "像我这样的人就是这一切的受益者。"

不过,像Timothy Lu博士这样的人并不多。他在计算机、电气工程和合成生物学工程方面受过高等教育,目前正在创立一家新公司和一个基因编程平台,修复我们基因中引发疾病的错误代码。传统生物技术的一些局限性——比如无法对失败的小分子的中间过程进行大改变——有望通过合成生物学解决。

Timothy Lu博士认为,这个正在发展的生物技术新世界对下一代最优秀、最聪明的毕业生而言,将药物开发作为事业比”疯狂竞争"的学术界更具有吸引力。向更快、更低成本的开发项目迈进,他们可以把握这些涌现新机会。

姓名:Yasir Al-Wakeel

年龄:36岁

工作:Neon Therapeutics首席财务官

Yasir Al-Wakeel博士握有牛津大学和剑桥大学的医学和神学学位,也曾任瑞士瑞信银行(Credit Suisse)的分析师。目前,他正在研究新兴技术能如何降低新药研发的成本。这样一来,生物技术行业的商业模型有望变得更具生命力。

在商业模型外,Al-Wakeel博士也同样关注个体化新药研发。他说,理想中的新药,疗效不再会是简单的正态分布。相反,通过为不同的患者打造更为精准的靶向疗法,这些新药有望让所有被选择的患者群体受益。

“我们行业目前做得还不够的一点,是没有给中小型企业足够长的支持,让它们成长为大型公司。” Al-Wakeel博士评论行业时说道。为此,他期待能让具有丰富经验的资深员工和充满天赋的年轻员工有机合作,让生物技术公司更好地运作。

姓名:Laura Deming

年龄:23岁

工作:The Longevity Fund创始人兼普通合伙人

只有23岁的Laura Deming女士希望有朝一日,人们能像报出一串癌症靶点那样,脱口说出和衰老有关的通路。届时,就像人们首次意识到致癌基因的重要性那般,科学家们能在抗衰老的科学上取得突破,满足当下这一巨大的未竟需求。

“如果我们对衰老一无所知,对其进行投资就会是不合理的,” Deming女士说道:“但在当下,我们正在揭露出和衰老有关的遗传因素。对我来说,这就好像是1970、1980年代肿瘤学的发展那样。”

如今,一些新锐已经走在了抗衰老的前沿,它们包括药明康德集团合作伙伴Unity Biotechnology、基因组编辑新锐Precision Biosciences、以及免疫疗法公司Alexo Therapeutics。能够为这些“不同寻常”的公司提供支持,是一桩让Deming女士感到无比兴奋的事。

姓名:Chris Gibson

年龄:35岁

工作:Recursion Pharmaceuticals共同创始人兼首席执行官


▲图片来源:Recursion Pharmaceuticals官方网站

基于Chris Gibson博士在Dean Li教授实验室中开发的技术,Recursion Pharmaceuticals于2013年正式启动。这家新锐公司有一个远大的目标,那便是加速新药研发。与通常公司不同,这家新锐使用机器人显微镜和图像处理软件来寻找新药靶点,并预测它们的毒性。与诸多技术公司一道,Gibson博士期望能通过AI等计算机技术来突破新药发现的瓶颈。

“目前的AI领域有不少炒作,许多人承诺的东西并不会成真,” Gibson博士说道:“但行业里有一些真正的机遇,能对行业进行增强,协助它演化。利用计算机引擎,这个行业会得到快速发展和改善。”

通过这一系列积极的变化,Gibson博士期待在他60岁时,临床上的新药成功率能增加4倍。这样的成功会进一步带来崭新的商业模式,形成正向的循环。

姓名:David Giljohann

年龄:37岁

工作:Exicure首席执行官

在旧金山和波士顿这两大生物技术中心之外,想要拿到高额融资并不是一件容易的事情,但David做到了。2011年,位于芝加哥的Exicure正式成立,而地域上的隔绝并没有阻碍它的发展。如今,这家开发RNA新药的公司已经获得了7500万美元的融资。

该公司的主要技术来自于David Giljohann博士在研究生期间的工作。这项技术能将DNA或RNA变成球状结构,方便这些核酸直接递送进入细胞。“这些DNA的3D结构能进入细胞和组织,这解决了领域内递送核酸的难题。” Giljohann博士说道。

在Giljohann博士看来,目前新药上市的速度还是太缓慢了。在新兴技术的助力下,他期待我们能够更快地设计药物,造福患者。

姓名:Michael Gladstone

年龄:31岁

工作:Atlas Venture投资总监

早在加入Atlas Venture的第一年,Michael Gladstone先生就展现出了他与众不同的投资眼光。在2012-2013年,他对一种叫做CAR-T的癌症疗法感到兴奋异常,而去年首款CAR-T疗法的获批上市,也证实了他眼光的独到。

而如今,越来越多的新技术正在浮现。举例来说,基因疗法和癌症免疫疗法已经吸引了大量关注,我们正在科学转化的临界点。“无论是不同地域,还是不同科学领域,都有很多进展,” Gladstone先生说道:“仅仅拥有5家、10家、15家、甚至是20家公司,可能都是不够的。”

而随着行业内涌现出的大量公司,以及投入的大量资本,企业家们能做更多的尝试,这些多样性辅以成立新公司的正确方式,有望带来茁壮成长的全新新锐。

姓名:Arjun Goyal

年龄:36岁

工作:Vida Ventures的共同创始人兼管理总监

去年12月,Vida Ventures募集到了一支2.55亿美元的资金,引起了业内的关注。在Arjun Goyal博士看来,这能实现他投资生物技术新锐的梦想。

“许多人想要涉足生物技术领域,但他们不知道要如何做。对于这些想要投入新药革新的公司,我们是他们的载体。”Goyal博士说道。波士顿给了这家新兴的风投机构独特的优势。“欧洲、以色列、新加坡、澳大利亚都有非常出色的科学,但它们的生态系统里缺乏风投机构,也缺乏企业管理人员。”Goyal博士补充道。

如Goyal博士所言,Vida看重的是对突破性科学技术的投资。这些新兴科技有望对未来带来变革。

姓名:Julie Papanek Grant

年龄:35岁

工作:Canaan Ventures合伙人

Julie Papanek Grant女士曾明确表示:数字医疗将使生物医药的各个方面都逐步现代化。她认为,数据共享和临床试验信息是消除行业结构障碍的主要优先事项。在线自动售货平台可以改变生命科学研究人员购买产品的方式。她还认为,软件分析和应用程序提高了生物医药公司的效率,这也是Canaan Ventures主要投资的领域(最近一次投资的是Protagonist Therapeutics)。

“我作为医药行业里的一员,我了解一个事实,那就是:患者非常感谢药物的发明者,但对制药商、支付方和医院系统非常生气。”她说:“我为这种脱节而斗争,它与生物医药的业务有关。”

Grant女士解释道,虽然该行业需要承担很多科学风险,但实际上,行业从“令人难以置信的稳定商业模式”中受益,该模式是以药店福利管理者(PBMs),分销渠道,市场营销以及支付方为特征的价值链。她质疑长期以来行业特征(如,面对面零售和PBM)的效率和价值。在这方面的创新,需要对过时的基础设施进行大规模的废弃。

这听起来很具革命性,但Grant女士不惧怕改变。她说,她没有医学博士的头衔,这意味着,她可以自由地征求专家意见,做出自己的决定。有时候她会让最初低估她的人感到惊讶。她的思考方式也得益于早期在Genentech带领跨职能的团队,穿梭在药物生产人员和销售人员之间,进行商业相关的临床试验设计。

姓名:Rachel Haurwitz

年龄:32岁

公司:Caribou Biosciences首席执行官


▲图片来源:Caribou Biosciences官方网站

六年前,Rachel Haurwitz博士在Jennifer Doudna实验室完成了她的一天工作,并作为Caribou Biosciences的第一位员工进入新办公室。开始时,Haurwitz博士和她的团队专注于Doudna博士等学者共同开创的CRISPR/Cas编辑技术。该公司正在建立一个新一代的基因编辑平台,该平台的工程组件目前正在进行产品开发。

Haurwitz博士说,人们愿意在职业生涯早期为自己下注。这教会了她如何做同样的事情,就是为那些在生物技术领域没有传统履历的人提供机会。如果你希望开创像CRISPR这样全新的技术,那么天真和年轻的热情就会成为一大优势。

当她踏入职业生涯30年的里程碑时,她希望这个行业已经经历了一个大变化。六年来,Haurwitz博士喜欢参与新技术的创造。还有很多的变化也即将到来。

姓名:Christina Isacson

年龄:39岁

工作:Magenta Therapeutics首席商务官

今天,Christina Isacson博士领导着Magenta Therapeutics,这是一家在剑桥成立的创业型公司。自2016年成立以来,该公司已经募集到超过1.5亿美元的创业资本(包括本月早些时候公布的C轮5200万美元的融资)。其投资者包括:GV,Atlas,Casdin Capital以及其他一些公司,包括Isacson博士的前雇主Third Rock Ventures。

在Third Rock,Isacson博士是创建Magenta的成员之一。今年早些时候,她晋升为首席商务官,首次进入企业高层。在Third Rock之前,Isacson博士在业务发展和战略方面颇有建树。

对于Isacson博士来说,生物技术领域的年轻,更多的是态度而不是年龄。“我认为这归结于性格,你的学习欲望和你的贡献意愿。”Isacson博士说,“我希望当我60,70或80岁时,我将有同样的精力贡献我今天的成就。”

“我认为整合不同的科学是真正的机会。”Isacson博士说:“你看到免疫肿瘤学时,这是免疫学和肿瘤学一起开发出的更好药物。我们正在Magenta那样做,这样的想法将会渗透得越来越多。它使我们愈来愈接近治愈疾病,而不是治疗疾病。”

姓名:Cigall Kadoch

年龄:32

工作:Foghorn Therapeutics创始人

Cigall Kadoch的博士研究是在斯坦福大学的Gerald Crabstree实验室进行的。这一举措令她的朋友和家人感到非常惊讶。因为Kadoch博士对癌症研究非常着迷,而Crabtree实验室并不是从事肿瘤学研究的。她在Crabtree研究包装DNA进入细胞的结合材料,称为染色质。为什么是这个领域?因为Kadoch博士认为染色质调控可能在癌症治疗中发挥作用。

Kadoch博士了解到,一种罕见的小儿癌症——滑膜肉瘤是由调节染色质的蛋白质复合体的变化而引起的。更加值得注意的是,细胞调控系统的变化似乎涉及至少20%的癌症。

今年3月,Kadoch博士和Douglas Cole创立了Foghorn Therapeutics公司。该公司正在利用他们对染色质调控系统的了解,开发各种疾病的治疗方法,包括滑膜肉瘤。Kadoch博士说,在生命科学领域年轻,可以让她变得勇敢。

“人们告诉我,我的想法风险过高。” Kadoch博士说,“但那些高风险的想法是我做过的最令人兴奋和最有趣的事情,也是我最引以为傲的。”

姓名:Samarth Kulkarni

年龄:39岁

工作:CRISPR Therapeutics首席执行官

在运营一个生物技术公司时,年龄会以各种方式发挥作用。相对年轻的人可能会有一些盲点。但随着越来越多的生物技术公司董事会了解如何使公司取得成功,以及越来越多的资深经营者愿意给年轻人提供建议,该行业渐渐涌现出不少的年轻CEO,如Samarth Kulkarni博士。

“我认为我喜欢在计算风险方面更积极一点。”他对其他希望成为CEO的人士有什么建议呢?不要急于求成。从长远来看,如果你在40或42或46岁时成为CEO,根本没有什么区别。

Kulkarni博士认为现在是业界对传统商业模式进行认真反思的时候了,特别是在医药行业。在研发和市场营销方面,适当的开支金额是多少?当你进入CAR-T这样一个非常复杂的领域时,如何考虑制造?

对于他的公司来说,重新思考商业模式意味着,通过与拜耳建立一个合资企业来创建可以解决心脏病问题的团队。Kulkarni博士说:“我们所做的是,以智慧的方式使用资源,而不是传统的方式。”

姓名:Neil Kumar

年龄:37

工作:BridgeBio首席执行官

Neil Kumar博士一直致力于打破传统的思维模式,他没有把每一种在研产品都当作治疗某种疾病的下一个“重磅”,而是准备好淘汰劣的,只把最好的产品推进到最后的研发。他说,现在是时候向技术学习,疯狂竞争人才的时候了。

他补充说,一种新型的生物技术模式也将有助于吸引新人。他相信,他们会以新的方式提高生产力,而不是用大型医药企业的方式来开发药物。如果你关心药品定价方式的改变,那么这是一个很好的方式,可以重新思考“创新”成本,这也是主要行业参与者所关注的。

庞大而昂贵的药物可能在他汀类药物和特许经营时代有效。但那是一个过去的时代。如果需要解决困扰行业的问题,那么今天和未来的生物技术公司就要按照新的规则开展工作,直接从药品定价开始挑战。这是Kumar博士所发现的令人兴奋的那种改变。

姓名:Kush Parmar

年龄:37岁

工作:5AM Ventures 管理合伙人


▲5AM Ventures官方网站

Kush Parmar博士曾经是波士顿的一名内科医生。但是,他发现自己更向往企业家精神,这在某种程度上要归功于他在哈佛大学读医学博士时的教授们经常谈论起他们各自的公司。Parmar博士说:"对我来说,如果你想发表文章,写书,这就是你来的地方。这是人生旅程的起点,而不是终点,我在哈佛那段经历之前曾这么认为。"

Parmar博士现在是5AM风险投资公司的管理合伙人,继续利用他的科学直觉去追求伟大的想法和新技术,编写未来的医学教科书。该公司投资案例包括:致力于蛋白质降解治疗癌症的Arvinas;致力于解决听力丧失问题的Akuous;基因编辑的新锐Homology,该公司已经IPO,并且募集资金超过1.44亿美元。

作为一个早期投资者,Parmar博士将自己的投资方法形容为"有点反向投资",而不是追逐"下一个x、y或z公司"。他曾经押宝在药明康德集团合作伙伴Novira Therapeutics上,这是一家专注于研究乙肝药物的初创公司,而当时丙肝才是热门领域。这家公司最后被强生收购,Parmar博士曾担任过副总裁,参与运营管理。“在这样的战壕中,与行业中做出伟大工作的人建立起真正的关系和信任——这对我来说是一个难忘的经历,”Parmar博士说。

像Parmar博士所说的,生物技术行业的优秀领导力不仅在波士顿的“美丽泡沫”中很重要。在全球范围内应用时,它可能会影响那些没有被当前行业中最大突破所惠及的人群。

姓名:Armon Sharei

年龄:30岁

工作:SQZ首席执行官

作为榜单最年轻的企业家之一,Armon Sharei博士的想法并不被科学界人士轻易接受。Sharei博士是麻省理工学院Bob Langer实验室的博士,基于他发明的一项技术成立了一家名为SQZ(发音为“squeeze”)的创业公司。简而言之,他发现了一种简单破坏细胞膜的方法,使得医药公司可以更有效地将材料输送到细胞中。

“我曾经认为自己可以在学术方面研究酷炫的概念,然后自然有人可以转化它,”Sharei博士说:“我曾经认为转化是一个相对微不足道的步骤,但这是个误解。在转化过程中会遇到很多挑战。”SQZ公司已经筹集了3000万美元的风险投资,并与罗氏签署了一项价值5亿美元里程碑协议。

作为我们名单上最年轻的企业家之一,Sharei博士认为进入医药领域的时间不长有助于他保持对未来的乐观,而不必担心之前的(新药研发)失败对他造成的影响。Sharei博士表示:"细胞疗法是前沿,如果你经历过许多药物失败,可能会变得规避风险。缺乏经验会让你在入场时不再那么拘束、不那么害怕。"

对Sharei博士来说,成功是为了给病人带来影响。学术界是安全的。但如果你的主要动机是要对世界产生影响,那么你最好选择高风险、高回报。"

姓名:Alok Tayi

年龄:33岁

工作:TetraScience联合创始人兼首席执行官

Alok Tayi博士将生命科学产业视为一个充满丰富数据、亟待连接和利用的生态系统。"数万亿美元的产业被颠覆,因为年轻、聪明的创业公司以独特的方式利用数据,"Tayi博士说。 他希望自己的公司TetraScience能成为其中的一个颠覆者。

作为一名资深科学家,Tayi博士在康奈尔大学和西北大学学习了材料科学,并且跟随哈佛大学的著名化学家、Genzyme联合创始人George Whitesides博士进行博士后研究。他的第一份工作是关于实验室自动化和纳米技术。在他创立的第一个公司PreScouter成长为一家300人的公司后,他与年轻的共同创始人、27岁的CTO Spin Wang一起创办了TetraScience。自2014年成立以来,该公司已经筹集了1000万美元的创业资金。与许多软件公司不同的是,TetraScience已经有"数百万"收入,有60名客户,其中包括前20名大型医药公司的12家。

"世界上有很多大公司,比如默沙东、辉瑞和夏尔,它们拥有数以万计的仪器、大量的合作和软件。我们将所有这些联系在一起。"Tayi博士说,在这个领域里年轻意味着不会被"科学应该怎么样"这个先入为主的观念所累。TetraScience公司的愿景是把每一个科学实验和仪器连接到一个在线仪表板上,并且利用这些数据优化研究人员的工作流程和公司的产出。它帮助公司管理所有存储在不同地点的数据库。这对小公司、虚拟公司和大型医药公司都会有很大帮助。

姓名:Geoffrey von Maltzahn

年龄:37岁

工作:Flagship Pioneering合伙人

Geoffrey von Maltzahn博士大部分时间都在Flagship VentureLabs与他的团队交换疯狂的想法。从某个角度来说,他认为自己像是一个独行侠。

"我希望看到单分子疗法在本世纪消失,"他说。鉴于许多复杂人类疾病的深层系统生物学机制,使用单一的蛋白质或小分子治病就像是"用刀子进行枪战"。如果药物开发人员可以从系统生物学的角度开展研究,创造出定制化的治疗方法,并使人体内多个通路回到健康状态,药物的风险受益比将会有很大变化。

von Maltzahn博士投资了一系列生物技术创业公司,微生物组是他目前的重点关注领域。他解释说,在经历了千年的进化之后,生活在我们体内的微生物有可能攻击每一个受体。

“我认为,我们在生物学领域能用的工具在过去10年里发生了迅速的变化,"他说:"以至于当我思考新公司和新技术时,我驱使团队关注的很多东西都基于这样一种观点: 如果我们过去不曾拥有今天生物学领域如此强大的工具,那么就有理由相信,最重要、最有价值、最有影响力的生命科学公司远未出现。"

结语

是的,相比想要挑战的难题,本文中的18位才俊显得还有些年轻。但年轻自有年轻的好处。不受固有经验所限的他们,能从全新的角度思考问题,这弥补了经验上的不足,有望带来意想不到的解决方案。前方或许不是坦途,但年轻的他们,还有几十年的时光来实现自己的梦想。我们期待这一天的尽早到来。

参考资料:

The under-40s: How does the next generation of biopharma executives view the future?

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