第四届中国药物基因组学学术大会暨_首届中国个体化用药—精准医学科学产业联盟大会
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在FDA工作了17年的何如意谈如何促进中国新药研发

2016/11/03 来源:生物探索
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导读
10月28日下午,中国(泰州)医药峰会在中国医药城正式召开。虽然同期有多个活动在不同会场举行,峰会依然吸引了数百名业内专家和同行。会上,国家食品药品监督总局药品评审中心首席科学家何如意博士发表了题为《完善药品审批规范 促进我国新药研发》的精彩演讲。

10月28日,第七届中国(泰州)国际医药博览会在中国医药城会展交易中心盛大开幕。大会吸引了美国、以色列、意大利、德国、英国等16个国家和地区的500多家企业前来参展,汇聚了全球3000多项专利和创新成果,得到了海内外4000多名客商的积极响应。

本届医博会以“汇聚医药养游资源,建设健康产业名城”为主题,同期举办了中国(泰州)医药峰会、中国医药产业投资发展论坛、中国-东盟医药行业合作高峰论坛、2016中国(泰州)抗体药物高峰论坛、2016中国体外诊断试剂创新论坛——液态活检聚焦等十多个专题活动。

28日下午,中国(泰州)医药峰会正式召开。虽然同期有多个活动在不同会场举行,峰会依然吸引了数百名业内专家和同行。当日下午的主题报告聚焦“仿制药一致性评价”,国家食品药品监督总局药品评审中心首席科学家何如意博士发表了题为《完善药品审批规范 促进我国新药研发》的精彩演讲。

演讲开始前,何如意博士说:“来到泰州,来到江苏,只谈仿制药好像不太公平。这里有这么多新药研发企业。因此,我的报告会换一个话题,谈谈如何完善药品审批规范,促进我国新药研发。”

美国FDA加速新药研发5大政策

何如意博士在美国FDA工作了17年,主要负责新药的审评审批。报告的第一部分内容中,他详细介绍了美国FDA加速新药研发的政策,包括新药临床试验申请(IND)审评审批、快速通道申请认定(Fast track designation)、突破性疗法认定(Breakthrough designation)、加速批准(有条件批准,Accelerate approval)以及新药生产上市申请(NDA)加速审评(Priority review)。

第一,关于IND审评审批IND审评审批要强调的点包括:1)须在30天内拿出审评结论,审评报告可以延迟到60天;2)方案有必须修改的地方,须在30天内与企业进行电话会议;3)同一个团队负责审评、监管和审批;4)I期临床主要是进行安全性评估,II-III期临床需要进行安全性和有效性评估;5)新药临床试验申请期间不收费,鼓励新药临床试验。

第二,关于快速通道申请快速通道申请的入选标准包括:1)准备用于治疗严重疾病(包括严重影响日常功能的疾病,如术后肠麻痹、IBS等);2)动物试验结果或临床试验结果证明有医学价值。

第三,关于突破性疗法认定这一政策于2012年开始启用,与快速通道申请认定不同的是,突破性疗法认定必须要有临床数据的支持。具体入选标准包括:1)准备用于治疗严重疾病;2)临床试验初步(I、II期临床)结果证明有可能比现有疗法显著改善临床指标。

第四,关于加速批准(有条件批准,Accelerate approval)这一政策的益处是企业可与审评团队讨论临床试验的替代指标,加速方案批准。在这一过程中,与审评团队的沟通交流是非常重要的。

第五,关于新药生产上市申请(NDA)加速审评。标准NDA审评时间为10个月,加快审评时间为6个月。入选标准包括:1)准备用于治疗严重疾病;2)数据显示如果批准可显著改善安全性或有效性;3)儿童用药;4)用于治疗特定的感染性疾病;5)加快审评券。何如意博士表示,采用加快审评券的目的是为了鼓励企业做一些FDA想要,但企业不愿意做的临床试验。

为促进新药研发,CDE在做什么?

新药的审评审批与仿制药有着完全不同的概念。新药的开发是一个不断补充完善的过程。那么,为了促进我国的新药研发,国家食品药品监督总局药品评审中心作出了哪些努力呢?报告的第二部分,何如意博士谈了以下几点:

1.建立完善我国新药临床试验申请(IND)的审评体系:这一方面主要强调了IND动态审评以及动态监管等(具体见上图)。

2.综合审评团队的建设:这一方面包括引进项目管理人制度,建设多学科综合评审团队,以及招聘和培训专业评审人员。据悉,今年年底,CDE审评人才队伍有望达到600人。团队的扩充一方面能够帮助解决积压,另一方面将加快新药审评。何如意博士强调,希望通过这一方面的建设,让审评团队不仅发挥审评和监管的作用,同时还能起到“服务”的作用,能够通过沟通交流,帮助企业在临床试验设计中作出指导,实现“监管+服务”的理念。

3.明确新药临床试验申请分期(I、II、III)技术资料要求:1)技术要求与国际接轨,既能利于企业一套资料在国内、国外同时申报,又能利于国际多中心、大样本临床试验同期、同步落户中国;2)阶段技术要求透明,可让企业有规可依;3)阶段技术要求明确,审评员审评尺度一致,可减少分歧与争议。9月30日,CDE已发布了《新药I期临床试验申请技术指南(草案)》,向社会公开征求意见。


除以上3点外,CDE其它努力的方向还包括审批细则工作流程制定、审评审批技术要求公开透明、提高递交质量,减少审评时间、完善中国的新药研发快速通道——优先审评等。

今年2月,CFDA发布了《总局关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见》(以下简称意见)(食药监药化管〔2016〕19号),明确了优先审评审批的范围和程序。据介绍,目前CDE已开展了100多个品种的优先审评。


何如意博士强调,上述《意见》还提出,在临床试验阶段,药审中心应保持与申请人的沟通交流,指导并促进新药临床试验的开展;若根据早期临床试验数据,可合理预测或判断其临床获益且较现有治疗手段具有明显优势,允许在完成Ⅲ期确证性临床试验前有条件批准上市。目前,CDE正在组织团队将“有条件批准上市”进行细化,让其有操作性。

展望

总结来说,CDE实现药品审评制度改革的目标是,2018年,实现各类注册申请按时限审评,初步形成科学高效的审评体系;2020年,建成一支专业齐全、配置合理、适应医药产业发展和重大新药创制需要的审评科学家队伍。演讲的最后,何如意博士说:“我们希望将CDE打造成具有国际影响力的、权威的、公众信赖的审评机构。”

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