做实验,得iPhone!
安诺转录组文章6连发,666~
2018全球硬科技创新大会生物技术论坛

黄如方:“孤儿药”研发,这是最坏的时代,也是最好的时代

2015/09/18 来源:生物探索
分享: 
导读
9月18日,由罕见病发展中心(CORD)主办,同济大学附属第一妇婴保健院及北京大学医药管理国际研究中心联合主办的“2015第四届中国罕见病高峰论坛”在北京隆重举行。罕见病发展中心主任黄如方为与会者做了“这是最坏的时代,也是最好的时代”的致辞,他从患者的角度,阐述了为什么“孤儿药”研发既是处在最坏的时代,又是处在最好的时代。


9月18日,由罕见病发展中心(CORD)主办,同济大学附属第一妇婴保健院及北京大学医药管理国际研究中心联合主办的“2015第四届中国罕见病高峰论坛”在北京隆重举行。

罕见病发展中心主任黄如方进行了发言,他向到场来宾表达谢意,他表示,“罕见病领域,不仅是中国面临挑战,全世界的患者,在诊断、治疗、医保及社会融入方面都面临一样的挑战,我深切感受到我们的病友家庭正经历的痛苦、无助和绝望,也许这样的论坛会稍稍带给大家一些希望,继续等待下去,重拾那份勇气和信念。”

以下是黄如方主任的发言实录。

这是最坏的时代,人类已知的7000种罕见病,科学家对它们的了解还很少,全球有效治疗药物不到5%;全球有罕见病立法的国家不到20%,众所周知不包括中国大陆;中国已经上市的孤儿药不到100种(有罕见病适应症的是92种),也就是说中国的绝大多数患者都面临无药可医。

这是最坏的时代,中国目前还没有国家层面的罕见病定义,这在很大程度上限制了罕见病科研、治疗、药物市场准入及医疗保障等其他相关政策的制定,没有定义,犹如一个人没有户口一样,做任何事没有依据和身份。据我所知,我们国家目前几乎没有针对罕见病的医学科研基金,没有完备的罕见病用药市场准入激励机制,没有全国性罕见病医疗保障。

这是最坏的时代,因为我们还在讨论少数人的利益该不该得到保护;

这是最坏的时代,因为我们还没有意识到其实每个人都可能是罕见病基因的携带者;

这是最坏的时代,因为我们还在用经济效益衡量生命的价值;

这是最坏的时代,因为我们还没有意识到,是一个个患者为我们承担了那万分之一的风险;

这真的是最坏的时代,因为很多时候,我们面对患者的需求却无能为力。

罕见病领域,不仅是中国面临挑战,全世界的患者,在诊断、治疗、医保及社会融入方面都面临一样的挑战,我深切感受到我们的病友家庭正经历的痛苦、无助和绝望,也许这样的论坛会稍稍带给大家一些希望,继续等待下去,重拾那份勇气和信念。

今天,我却更想说,这是最好的时代。

7年前,罕见病鲜为人知,甚至很多人都没有听说过"罕见病"这三个字,而今,在大家共同的努力下,已经广为人知;

医生,对于患者来说,除了家人之外最在乎的就是医生,幸运的是,我们看到了越来越多的医生不仅展现了精湛的医术,还对患者给予前所未有的宽容和关爱,越来越多的医生联合起来,组建医学会、建立联合门诊、倡导转诊机制,以提升在罕见病领域的研究、诊断和治疗水平,我想这是患者真正的福音;

作为患者,我们深知自助人助的道理,越来越多的患者家庭勇敢站出来,成立病友会,纷纷为其他病友家庭排忧解难,罕见病发展中心(CORD)每年正以孵化培育10家以上新病友会的规模,以期更多病友家庭得到切实的关爱救助;

最好的时代,更因为精准医学的热潮下,基因检测技术得到飞速发展和应用,中国的基因检测技术已经走在世界前列,检测的费用也已经可以降到1000元以内,这将大大提高基因检测技术在患者临床诊断中的应用,将有效提高患者的诊断率,缩短确诊时间和降低确诊成本;

中国已然成为全球第二大经济体,我们感受到了国家在医疗体制改革中的决心,我们相信罕见病将会成为下一个重点,因为它关乎上千万人的疾苦,卫计委、药监总局、科技部、医保部门都对罕见病给予了重视,‌不久的将来一定会出台切实有效的举措,我对此持有积极乐观的期待;

罕见病问题绝不是依靠一个人、一个医生、一个部门所能解决的,它必须依赖不同利益相关方的协作,医生(医院)、患者(家属)、患者服务组织、医药企业、基因测序机构、政策制定部门之间地合作正在意想不到地进行着;就像今天这样,我们聚在一起,开展交流和合作。

我说这是最好的时代,是因为我相信我们从未放弃对美好事物的追求。

因为有你,爱不罕见。

本网站所有注明“来源:生物探索”的文字、图片和音视频资料,版权均属于生物探索所有,其他平台转载需得到授权。本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的,且明确注明来源和作者,不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(editor@biodiscover.com),我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点,不代表本站立场。