生物探索专访ALS症研究学者井上治久
2014/09/02
尽管目前对于ALS症仍无有效治疗方法,但近年,日本京都大学教授井上治久利用IPS细胞研究ALS症方面获得一系列突破性成果,例如其发现遗传性ALS症的致病基因,以及利用IPSc技术来治疗患有ALS症小鼠,这为治疗ALS症带来一线希望。


日本ALS研究专家井上治久,图片来自Cira

8月,全球沉浸在冰桶挑战接力中,日本京都大学教授、2012年诺贝尔生理或医学奖获得者山中伸弥也参加了冰桶挑战,在向头顶浇两盆冰水之前,他点名了目前正在东京大学iPS细胞研究所,致力于ALS症研究的井上治久教授等人作为下一批挑战者(井上治久是山中伸弥的部下)。近些年,井上治久利用IPS细胞研究ALS症研究方面获得一系列突破性成果。这一衰退性疾病目前仍病因不明,而井上治久利用IPS细胞治疗该病症或许能够为其治愈到来一线希望。

ALS是一组运动神经元疾病,全称肌萎缩性脊髓侧索硬化症(Amyotrophic Lateral Sclerosis),又称渐冻症,患有此病的患者大脑、脑干和脊髓中运动神经细胞受到侵袭,患者肌肉逐渐萎缩和无力以至瘫痪,但患者的智力、记忆及感觉不受影响。科学巨匠霍金就是一位“渐冻症”患者,他的子女也替他接受了冰桶挑战。

6月26日,井上治久利用诱导多功能干细胞(iPS细胞)制作前驱细胞,然后移植给患有渐冻症的实验鼠,从而能使其寿命延长约10天,这为治愈渐冻症患者带来一线希望,相关研究发表在Stem Cell Report杂志上。不过在此次采访过程中,井上治久教授表示,从小鼠实验到人类临床实验这一过程还很漫长,他们目前还正在评估这一实验对小鼠的影响,应用于人类身上还没有时间表。

另外一项发表于2012年的研究新华网亦有报道,文章称,大约10%的渐冻症患者属遗传性患病,而其中约20%的患者是由”SOD 1“基因突变导致的,井上治久等研究者将变异“SOD 1”基因导入人类胚胎干细胞,使其分化成运动神经细胞等,结果在这些分化后的运动神经细胞中再现了渐冻症患者细胞的一些形状、性质特征。该细胞模型或在渐冻症治疗中发挥重大作用。


利用IPS技术来研究ALS患者,图片来自Cira。

本文结合渐冻症的IPS研究对井上治久教授进行简短的采访,如下为采访内容。

生物探索:您能为我们介绍一下有关ALS症最近的进展吗?

井上治久:相关进展你可以参阅一下我们最近写的一篇文章,"Focal Transplantation of Human iPSC-Derived Glial-Rich Neural Progenitors Improves Lifespan of ALS Mice"。

生物探索:最近你们发表在Stem Cell Report杂志上的一项突破性研究,显示在IPSc在治疗ALS症上取得巨大进步,请问这项试验什么时候能够进入临床试验?

井上治久:这很难回答,目前我们正在评估该研究对实验小鼠健康的影响。

生物探索:我们知道,您和您的团队近日利用IPS细胞在研究ALS症上取得突破性研究,您能为我们简单介绍一下。

井上治久:谢谢你的提问。ALS症是一种逐渐会导致人死亡的疾病,我们曾对导致ALS症的基因逐一分析。2012年我们利用IPCs技术发表了一篇有关蛋白TDP-43变体引起的ALS症,而最近我正在同我们的一个博士后Dr.Keiko Imamura做有关介导蛋白 FUS引起的ALS症。Dr. Imamura最近将在苏州举行的“冷泉港亚洲会议”上公布一些尚未发表的数据。

生物探索:您有没有接受山中伸弥教授的冰桶挑战呢?

井上治久:是的,我已接受了他的挑战,并深感荣幸。

井上治久的Lab

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